Porfozym v léčbě akutních záchvatů u AIP

Kritéria pro zařazení:

• Informovaný souhlas
• Potvrzená diagnóza AIP
• Předchozí ataky s PBG nad referenční úrovní laboratoře A vyloučení pestré porfyrie (florescenční emise vzorků plazmy je maximální při 626 nm ve VP) A vyloučení hereditární koproporfyrie (HCP) (zvýšený poměr fekálního koproporfyrinu III ke koproporfyrinu I zjištěný v r. HCP)
• Akutní ataka AIP ověřená přítomností bolesti břicha a/nebo zad a/nebo končetin, diagnostikovaná zkoušejícím jako způsobená AIP
• PBG v moči nad 6 mmol/mol kreatininu (5násobek horní referenční úrovně centrální laboratoře)
• Muž nebo žena starší 18 let

Kritéria vyloučení jsou:

• První akutní záchvat u AIP
• Jiné důvody bolesti břicha a/nebo zad a/nebo končetin podle posouzení zkoušejícího
• Terapie lidským heminem během 7 dnů před podáním zkušebního léku
• Léčba jakýmkoli hodnoceným lékem během 4 týdnů před touto studií
• Známá nebo předpokládaná alergie na zkušební produkt nebo související produkty
• Těhotné nebo kojící ženy a ženy, které plánují otěhotnět před nebo během studie
• Ženy ve fertilním věku, které nepoužívají přijatelné metody antikoncepce (systémová antikoncepce, IUD, bariérová metoda nebo analogy GnRH)
• Předchozí dokumentované poškození ledvin definované jako nad 150 mmol/l nebo 1,7 mg/dl sérového kreatininu, což ukazuje na snížení funkce ledvin o 50 % nebo více
• Jakákoli nemoc nebo stav, který vyšetřovatel posoudí, by zasahoval do procesu
• Předchozí randomizace v této studii