Porphozym no Tratamento de Ataques Agudos em PAI

Critério de inclusão:

• Consentimento informado
• Diagnóstico confirmado de PAI
• Ataques anteriores com PBG acima do nível de referência do laboratório E exclusão de porfiria variegada (a emissão de fluorescência de amostras de plasma é máxima a 626 nm em VP) E exclusão de coproporfiria hereditária (HCP) (proporção aumentada de coproporfirina fecal III para coproporfirina I encontrada em profissional de saúde)
• Crise aguda de PAI verificada pela presença de dor abdominal e/ou nas costas e/ou nos membros, diagnosticada pelo investigador como sendo causada por PAI
• PBG na urina acima de 6 mmol/mol de creatinina (5 vezes o nível de referência superior do laboratório central)
• Masculino ou feminino com idade superior a 18 anos

Os critérios de exclusão são:

• Primeiro ataque agudo em AIP
• Outras razões para dor abdominal e/ou nas costas e/ou nos membros, conforme julgado pelo investigador
• Terapia com hemina humana dentro de 7 dias antes da administração do medicamento experimental
• Tratamento com qualquer medicamento experimental dentro de 4 semanas antes deste estudo
• Alergia conhecida ou suspeita ao produto em estudo ou produtos relacionados
• Mulheres grávidas ou lactantes e mulheres que pretendem engravidar antes ou durante o estudo
• Mulheres com potencial para engravidar que não estão usando métodos contraceptivos aceitáveis ​​(contracepção sistêmica, DIU, método de barreira ou análogos de GnRH)
• Insuficiência renal documentada anterior definida como acima de 150 mmol/L ou 1,7 mg/dL de creatinina sérica, indicando uma redução na função renal de 50% ou mais
• Qualquer doença ou condição que o investigador julgue que interferiria no estudo
• Randomização anterior neste estudo