Porphozym i behandlingen af akutte angreb i AIP
Et multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, parallelt gruppeforsøg, der undersøger effektiviteten og sikkerheden af porphozym (rekombinant human porphobilinogen deaminase) i behandlingen af akutte angreb i AIP
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Det primære formål er: At undersøge den biokemiske effekt på plasmaporfobilinogen (PBG) af Porphozy (rekombinant human porphobilinogen deaminase) hos personer med akut intermitterende porfyri (AIP) under et anfald og den kliniske effektivitet af Porphozym™, som er ændringen i smerte fra baseline til 24 timer efter behandlingsstart. Korrelationen mellem den biokemiske og kliniske effektivitet undersøges også. Yderligere evalueres sikkerheden af Porphozym™.
Efter en screeningsperiode, der varer så kort som muligt, vil forsøgspersoner, der er indskrevet i forsøget, blive randomiseret til behandling med enten Porphozym™ eller placebo. Behandlingen gives over 48 timer. Efter endt behandling går forsøgspersonen ind i observationsperioden, som varer indtil udskrivelsen fra hospitalet. Forsøgspersonerne følges op med besøg 14 og 28 dage efter endt behandling. Yderligere sikkerhedsopfølgning vil blive udført 2, 4 og 6 måneder efter endt behandling. Mindst 36 forsøgspersoner vil blive tilmeldt forsøget.
Forsøgslægemidlet er leveret af Zymenex A/S, Danmark i hætteglas til rekonstituering i vand til injektionsvæsker (WFI).
Ved start af behandlingen gives en bolusinjektion iv for at reducere PBG-niveauer til nul. Dette efterfølges af kontinuerlig iv infusion af enzymet over de følgende 48 timer.
Undersøgelsestype
Tilmelding
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555-1109
- Univercity Texas Medical Branch
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Informeret samtykke
- Bekræftet diagnose af AIP
- Tidligere angreb med PBG over referenceniveauet for laboratoriet OG udelukkelse af variegat porfyri (florescencemission af plasmaprøver er maksimal ved 626 nm i VP) OG udelukkelse af arvelig coproporfyri (HCP) (øget forhold mellem fækalt coproporphyrin III og coproporphyrin I fundet i HCP)
- Akut angreb af AIP verificeret ved tilstedeværelse af mave- og/eller ryg- og/eller lemmersmerter, diagnosticeret af investigator som værende forårsaget af AIP
- Urin PBG over 6 mmol/mol kreatinin (5 gange øvre referenceniveau for centrallaboratoriet)
- Mand eller kvinde over 18 år
Ekskluderingskriterier er:
- Første akutte angreb i AIP
- Andre årsager til mave- og/eller ryg- og/eller lemmersmerter som vurderet af investigator
- Terapi med humant hemin inden for 7 dage før administration af forsøgslægemidlet
- Behandling med ethvert forsøgslægemiddel inden for 4 uger før dette forsøg
- Kendt eller mistænkt allergi over for prøveproduktet eller relaterede produkter
- Gravide eller ammende kvinder og kvinder, der har til hensigt at blive gravide før eller under forsøget
- Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke bruger acceptable præventionsmetoder (systemisk prævention, spiral, barrieremetode eller GnRH-analoger)
- Tidligere dokumenteret nedsat nyrefunktion defineret som over 150 mmol/L eller 1,7 mg/dL serumkreatinin, hvilket indikerer en reduktion i nyrefunktionen på 50 % eller mere
- Enhver sygdom eller tilstand, som efterforskeren vurderer, ville forstyrre retssagen
- Tidligere randomisering i dette forsøg
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFÆLDIGT
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: DOBBELT
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
|---|
|
Ændring i Plasma PBG
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Christer Andersson, MD, Umeå University
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (SKØN)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- rhPBGD-02
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Akut intermitterende porfyri
-
University of Texas Southwestern Medical CenterNovartis PharmaceuticalsAfsluttetPorphyria Cutanea TardaForenede Stater
-
University Hospital, Strasbourg, FranceAfsluttetPorphyria Cutanea Tarda
-
The University of Texas Medical Branch, GalvestonAfsluttetPorphyria Cutanea TardaForenede Stater
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAssociation pour l'Etude des Fonctions Digestives (AEFD)UkendtPorphyria Cutanea TardaFrankrig
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of TexasAfsluttet
-
University of California, San FranciscoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetAkut intermitterende porfyri (AIP) | Arvelig koproporfyri (HCP) | Variegate Porphyria (VP)Forenede Stater
-
National Institute of Cardiology, Warsaw, PolandInstitute of Hematology and Transfusion Medicine, WarsawAfsluttetPorphyrias, leverPolen
-
Alnylam PharmaceuticalsAfsluttetAkut hepatisk porfyri | Akut intermitterende porfyri | Porfyri, akut intermitterende | Akut porfyri | Arvelig koproporfyri (HCP) | Variegate Porphyria (VP) | ALA-dehydratase-deficient porfyri (ADP)Forenede Stater, Spanien, Det Forenede Kongerige, Korea, Republikken, Australien, Bulgarien, Canada, Danmark, Finland, Frankrig, Tyskland, Italien, Japan, Mexico, Holland, Polen, Sverige, Taiwan
-
Wake Forest University Health SciencesNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttet
-
Alnylam PharmaceuticalsAfsluttetAkut hepatisk porfyri | Akut intermitterende porfyri (AIP) | Arvelig koproporfyri (HCP) | Variegate Porphyria (VP) | ALA-dehydratase-deficient porfyri (ADP) | Hepatisk porfyri | Porfyri akutForenede Stater