Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Porfozym w leczeniu ostrych napadów w AIP

7 marca 2018 zaktualizowane przez: Zymenex A/S

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo porfozymu (rekombinowanej ludzkiej deaminazy porfobilinogenu) w leczeniu ostrych napadów w AIP

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo porfozymu (rekombinowanej ludzkiej deaminazy porfobilinogenu) w leczeniu ostrych ataków AIP.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem jest: Zbadanie biochemicznej skuteczności porfobilinogenu (PBG) Porphozy (rekombinowanej ludzkiej deaminazy porfobilinogenu) u pacjentów z ostrą przerywaną porfirią (AIP) podczas napadu oraz skuteczności klinicznej skuteczności klinicznej Porphozymu™, polegającej na zmianie bólu od wartości początkowej do 24 godzin po rozpoczęciu leczenia. Badana jest również korelacja między skutecznością biochemiczną i kliniczną. Następnie ocenia się bezpieczeństwo Porphozymu™.

Po okresie przesiewowym trwającym tak krótko, jak to możliwe, uczestnicy włączeni do badania zostaną losowo przydzieleni do leczenia Porphozym™ lub placebo. Leczenie trwa 48 godzin. Po zakończeniu leczenia podmiot przechodzi okres obserwacji, który trwa do momentu wypisu ze szpitala. Pacjenci są kontrolowani wizytami 14 i 28 dni po zakończeniu leczenia. Dodatkowa kontrola bezpieczeństwa zostanie przeprowadzona po 2, 4 i 6 miesiącach od zakończenia leczenia. Do badania zostanie zapisanych co najmniej 36 Uczestników.

Próbny lek jest dostarczany przez Zymenex A/S, Dania w fiolkach do rekonstytucji w wodzie do wstrzykiwań (WFI).

Na początku leczenia podaje się bolus dożylny w celu obniżenia poziomu PBG do zera. Po tym następuje ciągła infuzja dożylna enzymu przez następne 48 godzin.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

36

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555-1109
        • Univercity Texas Medical Branch

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Świadoma zgoda
  • Potwierdzona diagnoza AIP
  • wcześniejsze ataki PBG powyżej poziomu referencyjnego laboratorium ORAZ wykluczenie porfirii pstrokatej (emisja fluorescencji próbek osocza jest maksymalna przy 626 nm w VP) ORAZ wykluczenie dziedzicznej koproporfirii (HCP) (zwiększony stosunek koproporfiryny III w kale do koproporfiryny I stwierdzony w personel medyczny)
  • Ostry atak AIP potwierdzony obecnością bólu brzucha i/lub pleców i/lub kończyn, zdiagnozowany przez badacza jako wywołany przez AIP
  • PBG w moczu powyżej 6 mmol/mol kreatyniny (5-krotność górnej granicy normy laboratorium centralnego)
  • Mężczyzna lub kobieta w wieku powyżej 18 lat

Kryteria wykluczenia to:

  • Pierwszy ostry atak w AIP
  • Inne przyczyny bólu brzucha i/lub pleców i/lub kończyn według oceny badacza
  • Terapia ludzką heminą w ciągu 7 dni przed podaniem leku próbnego
  • Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu 4 tygodni przed tym badaniem
  • Znana lub podejrzewana alergia na produkt testowy lub produkty pokrewne
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz kobiety, które zamierzają zajść w ciążę przed lub w trakcie badania
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują dopuszczalnych metod antykoncepcji (antykoncepcja ogólnoustrojowa, wkładka domaciczna, metoda mechaniczna lub analogi GnRH)
  • Uprzednio udokumentowane zaburzenie czynności nerek zdefiniowane jako powyżej 150 mmol/l lub 1,7 mg/dl kreatyniny w surowicy, wskazujące na ograniczenie czynności nerek o 50% lub więcej
  • Jakakolwiek choroba lub stan, który badacz uzna za zakłócający badanie
  • Poprzednia randomizacja w tej próbie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Zmiana w osoczu PBG

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Zymenex A/S

Śledczy

  • Główny śledczy: Christer Andersson, MD, Umea University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

11 czerwca 2003

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

20 czerwca 2006

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

20 czerwca 2006

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 stycznia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 stycznia 2007

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

5 stycznia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

9 marca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 marca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • rhPBGD-02

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ostra przerywana porfiria

Badania kliniczne na rekombinowana ludzka deaminaza porfobilinogenu (Porphozym)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Venezuela

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj