Porphozym nel trattamento degli attacchi acuti in AIP

Criterio di inclusione:

• Consenso informato
• Diagnosi confermata di AIP
• Precedenti attacchi con PBG al di sopra del livello di riferimento del laboratorio ED esclusione di porfiria variegata (l'emissione di fluorescenza dei campioni di plasma è massima a 626 nm in VP) ED esclusione di coproporfiria ereditaria (HCP) (aumento del rapporto tra coproporfirina fecale III e coproporfirina I riscontrata in operatore sanitario)
• Attacco acuto di AIP verificato dalla presenza di dolore addominale e/o alla schiena e/o agli arti, diagnosticato dallo sperimentatore come causato da AIP
• PBG urinario superiore a 6 mmol/mol di creatinina (5 volte il livello di riferimento superiore del laboratorio centrale)
• Maschio o femmina di età superiore ai 18 anni

I criteri di esclusione sono:

• Primo attacco acuto in AIP
• Altri motivi di dolore addominale e/o alla schiena e/o agli arti secondo il giudizio dello sperimentatore
• Terapia con emina umana nei 7 giorni precedenti la somministrazione del farmaco sperimentale
• - Trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale entro 4 settimane prima di questo studio
• Allergia nota o sospetta al prodotto in prova o ai prodotti correlati
• Donne incinte o che allattano e donne che intendono iniziare una gravidanza prima o durante lo studio
• Donne in età fertile che non utilizzano metodi contraccettivi accettabili (contraccezione sistemica, IUD, metodo di barriera o analoghi del GnRH)
• Pregressa compromissione renale documentata definita come superiore a 150 mmol/L o 1,7 mg/dL di creatinina sierica, che indica una riduzione della funzionalità renale del 50% o più
• Qualsiasi malattia o condizione che l'investigatore giudica possa interferire con il processo
• Precedente randomizzazione in questo studio