難治性重症筋無力症患者に対する造血幹細胞療法

この研究では無作為化は行われません。 研究治療に適格であると判断されたすべての被験者は、高用量のシクロホスファミドとATGを受け、続いて自家末梢血幹細胞が注入されます。 被験者が受ける手順は次のとおりです。

1. 研究への潜在的な適格性を判断するための医師の訪問。 被験者は、移植医と神経科医によって評価されます。 彼らは完全な身体検査を受け、これらの訪問で完全な病歴を提供します。 研究は、移植の医師と看護師によって詳細に説明され、同意書が提供され、家に持ち帰って読むことができます。
2. 保険証確認。 治験治療の追求に引き続き関心があり、難治性の重症筋無力症を患っている被験者は、保険検証段階に進みます。 被験者が先に進む前に、第三者の支払いまたは自己負担を確認する必要があります。
3. 同意書。 先に進む前に、同意書に適切な署名が得られます。 被験者には、同意書に署名する前に、主治医と移植看護師にさらに質問する機会が与えられます。
4. 移植前検査。 研究の最終的な適格性を判断するために、被験者は一連のテスト/手順を受けます。 これらには以下が含まれます。心電図; MUGAまたは心エコー図;肺機能検査;副鼻腔のCTスキャン; r/o 胸腺腫に対する胸部の CT スキャン。歯科検査;尿検査;血液検査には、CBC、化学、肝臓および腎臓機能検査、凝固検査、ウイルス検査、および女性の場合は妊娠検査が含まれます。 すべての移植前検査は、診断を検証し、適切な臓器機能と安全な移植過程を妨げるウイルス性疾患がないことを保証するために行われる定期的な医学的検査です.
5. 自家末梢血幹細胞採取。 移植に進んでいる被験者は、末梢血幹細胞の動員と収集のための通常の手順を受けます。 これには、一晩滞在を必要とする入院患者として投与される IV シクロホスファミドの投与と、それに続く外来患者として自己投与される G-CSF の皮下投与が含まれます。 IV シクロホスファミドの投与から約 10 日後に、血液センターの外来患者として末梢血幹細胞が採取されます。 この目的のために、白血球除去の初日にフェレーシスカテーテルが配置されます。 適切な数の末梢血幹細胞が収集されるまで、白血球除去を毎日続けます（最大4回の白血球除去を行うことができます）。 G-CSF は、白血球除去が完了するまで引き続き投与されます。 幹細胞の採取が完了すると、フェレーシスカテーテルは中止されます。 処理された細胞は、コンディショニング レジメン後に再注入されるまで凍結保存されます。
6. PICC ラインの配置。 被験者は、化学療法、IV液、血液製剤の投与、および血液サンプルの採取のために、試験治療の投与前にダブルルーメンPICCラインを配置します。 PICC ラインの配置は日常的な医療処置です。
7. 研究治療。 被験者は、4日間の静脈内高用量シクロホスファミドと3日間の静脈内抗胸腺細胞グロブリン（ATG）を含むコンディショニングを受けます。 シクロホスファミドと ATG はどちらも一般的な免疫抑制剤です。 以前に収集された末梢血幹細胞は、コンディショニング療法の完了後に再注入されます。
8. 治療後のフォローアップ。 被験者は、3か月、6か月、12か月、および毎年5年間、移植医および神経科医による病歴および身体検査を受けます。 さらに、ルーチンの尿検査と血液検査は、これらの同じ間隔で実行され、CBC、化学、腎臓および肝機能検査が含まれます。