Hematopoetisk stamcellsterapi för patienter med refraktär myasthenia gravis

Det kommer inte att ske någon randomisering i denna studie. Alla försökspersoner som är fast beslutna att vara berättigade till studiebehandlingen kommer att få högdos cyklofosfamid och ATG följt av infusion av autologa perifera blodstamceller. Procedurerna som ämnet kommer att genomgå är följande:

1. Läkarbesök för att fastställa potentiell behörighet för studien. Försökspersonerna kommer att utvärderas av en transplantationsläkare och en neurolog. De kommer att genomgå en fullständig fysisk undersökning och kommer att ge en fullständig medicinsk historia vid dessa besök. Studien kommer att beskrivas i detalj av transplantationsläkaren och sjuksköterskan och samtyckesformuläret kommer att tillhandahållas för att tas med hem för att läsa.
2. Verifiering av försäkring. Försökspersoner som fortfarande är intresserade av att fortsätta studiebehandlingen och som har refraktär myasthenia gravis kommer att gå vidare till försäkringsverifieringsfasen. Tredjepartsbetalning eller egenbetalning måste verifieras innan försökspersonerna kan fortsätta.
3. Samtyckesformulär. Innan du fortsätter kommer lämpliga underskrifter att erhållas på samtyckesformuläret. Försökspersonerna kommer att ges möjlighet att ställa ytterligare frågor till den behandlande läkaren och transplantationssköterskan innan de undertecknar samtyckesformuläret.
4. Testning före transplantation. För att fastställa den slutliga behörigheten för studien kommer försökspersonerna att genomgå en serie tester/procedurer. Dessa inkluderar: CXR; elektrokardiogram; MUGA eller ekokardiogram; lungfunktionstest; CT-skanning av bihålorna; CT-skanning av bröstkorgen till r/o tymom; tandundersökning; urinprov; och blodtestning till inbegriper CBC, kemi, lever- och njurfunktiontest, koagulationsstudier, virusstudier och, för kvinnor, ett graviditetstest. Alla tester före transplantation är rutinmässiga medicinska tester som görs för att verifiera diagnosen och för att säkerställa adekvat organfunktion och frånvaro av virussjukdomar som skulle utesluta ett säkert transplantationsförlopp.
5. Insamling av autolog stamceller från perifert blod. Försökspersoner som går vidare till transplantation kommer att genomgå en rutinprocedur för mobilisering och insamling av perifera blodstamceller. Detta inkluderar administrering av IV cyklofosfamid, givet som en sluten patient som kräver övernattning, följt av subkutan administrering av G-CSF, för att självadministreras som öppenvård. Cirka tio dagar efter administrering av IV cyklofosfamid kommer de perifera blodstamcellerna att samlas in som poliklinisk patient i Blodcentralen. En feres kateter kommer att placeras för detta ändamål den första dagen av leukoferes. Leukoferes kommer att fortsätta dagligen tills ett tillräckligt antal perifera blodstamceller har samlats in (högst fyra leukofereser kan utföras). G-CSF kommer att fortsätta att administreras tills leukoferesen är avslutad. Feresekatetern kommer att avbrytas när stamcellsskörd är avslutad. Bearbetade celler kommer att frysas och lagras tills de återinfunderas efter konditioneringsregimen.
6. PICC-linjeplacering. Försökspersonerna kommer att ha en dubbellumen PICC-linje placerad före administrering av studiebehandling för administrering av kemoterapi, IV-vätskor, blodprodukter och uttag av blodprover. Placeringen av en PICC-linje är en rutinmässig medicinsk procedur.
7. Studiebehandling. Försökspersonerna kommer att genomgå konditionering som kommer att inkludera fyra dagars intravenös högdos cyklofosfamid och tre dagar med intravenös antitymocytglobulin (ATG). Både cyklofosfamid och ATG är vanliga immunsuppressiva medel. De tidigare insamlade stamcellerna från perifert blod kommer att återinfunderas efter avslutad konditionering.
8. Uppföljning efter behandlingen. Försökspersonerna kommer att ha en historia och fysisk av transplantationsläkaren och neurologen vid 3 månader, 6 månader, 12 månader och årligen i 5 år. Dessutom kommer rutinmässig urinanalys och blodprov att utföras vid samma intervall för att inkludera CBC, kemi, njur- och leverfunktionstester.