Hæmatopoietisk stamcelleterapi til patienter med refraktær myasthenia gravis

Der vil ikke være nogen randomisering i denne undersøgelse. Alle forsøgspersoner, der er fast besluttet på at være kvalificerede til undersøgelsesbehandlingen, vil modtage højdosis cyclophosphamid og ATG efterfulgt af infusion af autologe perifere blodstamceller. De procedurer, emnet skal gennemgå er som følger:

1. Lægebesøg for at bestemme potentiel berettigelse til undersøgelsen. Forsøgspersoner vil blive evalueret af en transplantationslæge og en neurolog. De vil have en fuldstændig fysisk undersøgelse og vil give en fuldstændig sygehistorie ved disse besøg. Undersøgelsen vil blive beskrevet detaljeret af transplantationslægen og sygeplejersken, og samtykkeformularen vil blive udleveret til at blive taget med hjem for at læse.
2. Verifikation af forsikring. Forsøgspersoner, der fortsat er interesserede i at forfølge undersøgelsesbehandlingen, og som har refraktær myasthenia gravis, vil fortsætte til forsikringsverifikationsfasen. Tredjepartsbetaling eller egenbetaling skal verificeres, før emnerne kan fortsætte.
3. Samtykkeformular. Inden du fortsætter, vil de relevante underskrifter blive indhentet på samtykkeerklæringen. Forsøgspersonerne vil få mulighed for at stille yderligere spørgsmål til den behandlende læge og transplantationssygeplejerske, inden de underskriver samtykkeerklæringen.
4. Test før transplantation. For at bestemme den endelige berettigelse til undersøgelsen vil forsøgspersonerne gennemgå en række tests/procedurer. Disse omfatter: CXR; elektrokardiogram; MUGA eller ekkokardiogram; lungefunktionstest; CT-scanning af bihulerne; CT-scanning af brystet til r/o tymom; tandundersøgelse; urinanalyse; og blodprøver, der omfatter CBC, kemi, lever- og nyrefunktionstest, koagulationsundersøgelser, virale undersøgelser og, for kvinder, en graviditetstest. Al test før transplantation er rutinemæssig medicinsk test udført for at verificere diagnosen og for at sikre tilstrækkelig organfunktion og fravær af virussygdomme, som ville udelukke et sikkert transplantationsforløb.
5. Autolog perifer blodstamcelleindsamling. Forsøgspersoner, der går videre til transplantation, vil gennemgå en rutineprocedure til mobilisering og indsamling af perifere blodstamceller. Dette inkluderer administration af IV cyclophosphamid, givet som en indlagt patient, der kræver en overnatning, efterfulgt af subkutan administration af G-CSF, for at blive selvadministreret som ambulant. Cirka ti dage efter administration af IV cyclophosphamid vil de perifere blodstamceller blive opsamlet som ambulant i Blodcentret. Et feresekateter vil blive anbragt til dette formål på den første dag af leukoferese. Leukoferese vil blive fortsat på daglig basis, indtil et tilstrækkeligt antal perifere blodstamceller er blevet indsamlet (maks. fire leukofereser kan udføres). G-CSF vil fortsætte med at blive administreret, indtil leukoferesen er afsluttet. Feresekateteret vil blive afbrudt, når stamcellehøsten er afsluttet. Bearbejdede celler vil blive frosset og opbevaret, indtil de er reinfunderet efter konditioneringsregimet.
6. PICC linje placering. Forsøgspersonerne vil have en dobbelt lumen PICC linje placeret før administration af undersøgelsesbehandling til administration af kemoterapi, IV væsker, blodprodukter og udtagning af blodprøver. Placeringen af ​​en PICC-linje er en rutinemæssig medicinsk procedure.
7. Studiebehandling. Forsøgspersonerne vil gennemgå konditionering, som vil omfatte fire dages intravenøs højdosis cyclophosphamid og tre dage med intravenøs anti-thymocytglobulin (ATG). Både cyclophosphamid og ATG er almindelige immunundertrykkende midler. De tidligere indsamlede perifere blodstamceller vil blive reinfunderet efter afslutningen af ​​konditioneringsregimet.
8. Opfølgning efter behandling. Forsøgspersonerne vil have en historie og fysisk af transplantationslægen og neurologen efter 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder og årligt i 5 år. Derudover vil rutinemæssig urinanalyse og blodprøver blive udført med de samme intervaller for at inkludere CBC, kemi, nyre- og leverfunktionstest.