Hämatopoetische Stammzelltherapie für Patienten mit refraktärer Myasthenia gravis

Es wird keine Randomisierung in dieser Studie geben. Alle Probanden, die für die Studienbehandlung als geeignet erachtet werden, erhalten hochdosiertes Cyclophosphamid und ATG, gefolgt von einer Infusion von autologen peripheren Blutstammzellen. Die Verfahren, denen das Subjekt unterzogen wird, sind wie folgt:

1. Arztbesuch, um die potenzielle Eignung für die Studie zu bestimmen. Die Probanden werden von einem Transplantationsarzt und einem Neurologen beurteilt. Sie werden sich einer vollständigen körperlichen Untersuchung unterziehen und bei diesen Besuchen eine vollständige Anamnese vorlegen. Die Studie wird vom Transplantationsarzt und der Pflegekraft ausführlich beschrieben und die Einverständniserklärung wird zum Lesen mit nach Hause genommen.
2. Versicherungsprüfung. Probanden, die weiterhin daran interessiert sind, die Studienbehandlung fortzusetzen, und die an refraktärer Myasthenia gravis leiden, werden mit der Versicherungsüberprüfungsphase fortfahren. Die Zahlung durch Dritte oder Selbstzahler muss überprüft werden, bevor die Probanden fortfahren können.
3. Einverständniserklärung. Vor dem Fortfahren werden die entsprechenden Unterschriften auf dem Einwilligungsformular eingeholt. Die Probanden erhalten die Möglichkeit, dem behandelnden Arzt und der Transplantationskrankenschwester weitere Fragen zu stellen, bevor sie die Einverständniserklärung unterzeichnen.
4. Tests vor der Transplantation. Um die endgültige Eignung für die Studie zu bestimmen, werden die Probanden einer Reihe von Tests/Verfahren unterzogen. Dazu gehören: CXR; Elektrokardiogramm; MUGA oder Echokardiogramm; Lungenfunktionstest; CT-Scan der Nebenhöhlen; CT-Scan der Brust bis zum r/o-Thymom; zahnärztliche Untersuchung; Urinanalyse; und Bluttests, die CBC, Chemie, Leber- und Nierenfunktionstests, Gerinnungsstudien, Virusstudien und für Frauen einen Schwangerschaftstest umfassen. Alle Tests vor der Transplantation sind routinemäßige medizinische Tests, die durchgeführt werden, um die Diagnose zu verifizieren und eine angemessene Organfunktion und das Fehlen von Viruserkrankungen sicherzustellen, die einen sicheren Transplantationsverlauf ausschließen würden.
5. Entnahme autologer peripherer Blutstammzellen. Patienten, die mit einer Transplantation fortfahren, werden einem Routineverfahren zur Mobilisierung und Entnahme von peripheren Blutstammzellen unterzogen. Dies umfasst die intravenöse Verabreichung von Cyclophosphamid bei einem stationären Patienten, der eine Übernachtung erfordert, gefolgt von der subkutanen Verabreichung von G-CSF zur ambulanten Selbstverabreichung. Etwa zehn Tage nach der IV-Gabe von Cyclophosphamid werden die peripheren Blutstammzellen ambulant im Blutzentrum entnommen. Zu diesem Zweck wird am ersten Tag der Leukopherese ein Pheresekatheter gelegt. Die Leukopherese wird täglich fortgesetzt, bis eine ausreichende Anzahl peripherer Blutstammzellen entnommen wurde (es können maximal vier Leukopheresen durchgeführt werden). G-CSF wird weiterhin verabreicht, bis die Leukopherese abgeschlossen ist. Der Pheresekatheter wird abgesetzt, wenn die Stammzellenentnahme abgeschlossen ist. Verarbeitete Zellen werden eingefroren und gelagert, bis sie nach dem Konditionierungsschema reinfundiert werden.
6. Platzierung der PICC-Linie. Den Probanden wird vor der Verabreichung der Studienbehandlung eine doppellumige PICC-Leitung für die Verabreichung von Chemotherapie, IV-Flüssigkeiten, Blutprodukten und die Entnahme von Blutproben gelegt. Die Platzierung einer PICC-Linie ist ein routinemäßiges medizinisches Verfahren.
7. Studienbehandlung. Die Probanden werden einer Konditionierung unterzogen, die vier Tage intravenöse hochdosierte Cyclophosphamide und drei Tage intravenöses Anti-Thymozyten-Globulin (ATG) umfasst. Sowohl Cyclophosphamid als auch ATG sind übliche Immunsuppressiva. Die zuvor gesammelten peripheren Blutstammzellen werden nach Abschluss des Konditionierungsschemas reinfundiert.
8. Nachsorge nach der Behandlung. Die Probanden werden vom Transplantationsarzt und Neurologen nach 3 Monaten, 6 Monaten, 12 Monaten und jährlich für 5 Jahre anamnestisch und körperlich untersucht. Darüber hinaus werden in denselben Intervallen routinemäßige Urinanalysen und Bluttests durchgeführt, um CBC, Chemie, Nieren- und Leberfunktionstests einzuschließen.