难治性重症肌无力患者的造血干细胞疗法

本研究将不进行随机化。 所有确定符合研究治疗条件的受试者将接受高剂量环磷酰胺和 ATG，然后输注自体外周血干细胞。 受试者将经历的程序如下：

1. 医生访问以确定研究的潜在资格。 移植医师和神经科医生将对受试者进行评估。 他们将进行全面的身体检查，并在这些就诊时提供完整的病史。 移植医师和护士将详细描述该研究，并提供同意书以便带回家阅读。
2. 保险验证。 对继续研究治疗感兴趣且患有难治性重症肌无力的受试者将进入保险验证阶段。 第三方支付或自费必须经过验证才能继续进行。
3. 同意书。 在继续之前，将在同意书上获得适当的签名。 在签署同意书之前，受试者将有机会向主治医师和移植护士提出更多问题。
4. 移植前测试。 为确定研究的最终资格，受试者将接受一系列测试/程序。 这些包括： CXR；心电图； MUGA 或超声心动图；肺功能检查；鼻窦CT扫描；胸部 CT 扫描发现 r/o 胸腺瘤；牙科检查；尿液分析；和血液检测，包括 CBC、化学、肝肾功能检测、凝血研究、病毒研究以及女性妊娠试验。 所有移植前测试都是常规医学测试，以验证诊断并确保足够的器官功能和不存在会妨碍安全移植过程的病毒性疾病。
5. 自体外周血干细胞采集。 进行移植的受试者将接受动员和收集外周血干细胞的常规程序。 这包括静脉注射环磷酰胺，作为需要过夜的住院患者给予，然后皮下注射 G-CSF，作为门诊患者自行给药。 静脉注射环磷酰胺约十天后，将在血液中心门诊采集外周血干细胞。 为此，将在白细胞去除术的第一天放置一根去除导管。 每天将继续进行白细胞去除术，直到收集到足够数量的外周血干细胞（最多可进行四次白细胞去除术）。 将继续施用 G-CSF，直到白细胞去除术完成。 干细胞采集完成后，将停止使用提取导管。 处理过的细胞将被冷冻和储存，直到它们在预处理方案后被重新注入。
6. PICC 线路放置。 受试者将在接受研究治疗之前放置一条双腔 PICC 管路，用于接受化疗、静脉输液、血液制品和抽取血液样本。 放置 PICC 管路是一项常规医疗程序。
7. 研究治疗。 受试者将接受调理，其中包括四天静脉注射高剂量环磷酰胺和三天静脉注射抗胸腺细胞球蛋白 (ATG)。 环磷酰胺和ATG都是常见的免疫抑制剂。 先前收集的外周血干细胞将在预处理方案完成后回输。
8. 治疗后随访。 移植医师和神经科医生将在 3 个月、6 个月、12 个月和 5 年内每年对受试者进行病史和体检。 此外，将在这些相同的时间间隔内进行常规尿液分析和血液检测，包括 CBC、化学、肾脏和肝功能检测。