Hematopoietikus őssejtterápia refrakter myasthenia gravisban szenvedő betegek számára

Ebben a vizsgálatban nem lesz véletlenszerű besorolás. Minden alany, akiről megállapították, hogy alkalmas a vizsgálati kezelésre, nagy dózisú ciklofoszfamidot és ATG-t kap, majd autológ perifériás vér őssejtek infúzióját. Az alanyon áteső eljárások a következők:

1. Orvoslátogatás a vizsgálatra való alkalmasság megállapítása érdekében. Az alanyokat transzplantációs orvos és neurológus fogja értékelni. Ezeken a látogatásokon teljes fizikális vizsgálaton vesznek részt, és teljes kórelőzményt nyújtanak be. A vizsgálatot a transzplantációs orvos és ápolónő részletesen ismerteti, és a beleegyező nyilatkozatot hazaviheti elolvasásra.
2. Biztosítás ellenőrzése. Azok az alanyok, akik továbbra is érdeklődnek a vizsgálati kezelés iránt, és refrakter myasthenia gravisban szenvednek, a biztosítás ellenőrzési szakaszába lépnek. A harmadik fél fizetését vagy saját befizetését ellenőrizni kell, mielőtt az alanyok folytathatnák.
3. Beleegyező nyilatkozat. Az eljárás megkezdése előtt a megfelelő aláírásokat be kell szerezni a hozzájáruló űrlapon. Az alanyok lehetőséget kapnak arra, hogy a beleegyező nyilatkozat aláírása előtt további kérdéseket tegyenek fel a kezelőorvosnak és a transzplantációs nővérnek.
4. Transzplantáció előtti vizsgálat. A vizsgálatra való végleges alkalmasság megállapítása érdekében az alanyok egy sor teszten/eljáráson esnek át. Ezek a következők: CXR; elektrokardiogram; MUGA vagy echokardiogram; tüdőfunkciós teszt; a melléküregek CT-vizsgálata; a mellkas CT-vizsgálata r/o timomához; fogászati ​​vizsgálat; vizeletvizsgálat; és vérvizsgálat, amely magában foglalja a CBC-t, a kémiát, a máj- és vesefunkciós teszteket, az alvadási vizsgálatokat, a vírusvizsgálatokat és a nők esetében a terhességi tesztet. Minden transzplantáció előtti vizsgálat rutin orvosi vizsgálat, amelyet a diagnózis igazolására, valamint a megfelelő szervműködés és a vírusos betegségek hiányának biztosítására végeznek, amelyek kizárják a biztonságos transzplantációs folyamatot.
5. Autológ perifériás vér őssejtgyűjtés. A transzplantáció előtt álló alanyok rutin eljáráson mennek keresztül a perifériás vérből származó őssejtek mobilizálására és összegyűjtésére. Ez magában foglalja az iv. ciklofoszfamid beadását egy éjszakázást igénylő fekvőbetegként, majd a G-CSF szubkután beadását, amelyet járóbetegként kell beadni. Körülbelül tíz nappal az IV ciklofoszfamid beadása után a perifériás vér őssejtjeit ambulánsan gyűjtik a Vérközpontban. Erre a célra a leukoferézis első napján ferézis katétert helyeznek el. A leukoferézis napi rendszerességgel folytatódik mindaddig, amíg megfelelő számú perifériás vérből származó őssejt nem gyűjtött össze (legfeljebb négy leukoferézis végezhető el). A G-CSF-et a leukoferézis befejezéséig folytatják. A ferézis katéter használata megszűnik, amikor az őssejtgyűjtés befejeződik. A feldolgozott sejteket lefagyasztják és tárolják mindaddig, amíg a kondicionáló kezelés után újra be nem juttatják őket.
6. PICC vonal elhelyezés. A vizsgálati kezelés beadása előtt az alanyok egy dupla lumen PICC vezetéket helyeznek el a kemoterápia, az intravénás folyadékok, vérkészítmények beadására és a vérminták levételére. A PICC vonal elhelyezése rutin orvosi eljárás.
7. Tanulmányi kezelés. Az alanyok kondicionáláson mennek keresztül, amely négy napig intravénás nagy dózisú ciklofoszfamidot és három napig intravénás anti-timocita globulint (ATG) tartalmaz. Mind a ciklofoszfamid, mind az ATG gyakori immunszuppresszív szerek. A korábban összegyűjtött perifériás vér őssejteket a kondicionáló kúra befejezése után újrainfundáljuk.
8. A kezelés utáni nyomon követés. A transzplantációs orvos és neurológus 3 hónapos, 6 hónapos, 12 hónapos és évente 5 éven keresztül évente megszerzi az alanyok anamnézisét és fizikális vizsgálatát. Ezenkívül rutin vizeletvizsgálatot és vérvizsgálatot végeznek ugyanilyen időközönként, beleértve a CBC-t, a vegyi anyagokat, a vese- és májfunkciós teszteket.