Hematopoëtische stamceltherapie voor patiënten met refractaire myasthenia gravis

Er zal geen randomisatie plaatsvinden in deze studie. Alle proefpersonen waarvan is vastgesteld dat ze in aanmerking komen voor de studiebehandeling, zullen een hoge dosis cyclofosfamide en ATG krijgen, gevolgd door infusie van autologe perifere bloedstamcellen. De procedures die het onderwerp zal ondergaan zijn als volgt:

1. Artsbezoek om te bepalen of u in aanmerking komt voor de studie. Onderwerpen zullen worden beoordeeld door een transplantatiearts en een neuroloog. Ze zullen een volledig lichamelijk onderzoek ondergaan en zullen tijdens deze bezoeken een volledige medische geschiedenis verstrekken. De studie zal in detail worden beschreven door de transplantatiearts en verpleegkundige en het toestemmingsformulier zal worden verstrekt om mee naar huis te nemen om te lezen.
2. Verzekering verificatie. Proefpersonen die geïnteresseerd blijven in het voortzetten van de onderzoeksbehandeling en die refractaire myasthenia gravis hebben, gaan door naar de verzekeringsverificatiefase. Betaling door derden of zelfbetaling moet worden geverifieerd voordat proefpersonen verder kunnen gaan.
3. Toestemmingsformulier. Voorafgaand aan de procedure worden de juiste handtekeningen verkregen op het toestemmingsformulier. Voorafgaand aan het ondertekenen van het toestemmingsformulier krijgen de proefpersonen de gelegenheid om nadere vragen te stellen aan de behandelend arts en de transplantatieverpleegkundige.
4. Pre-transplantatie testen. Om te bepalen of de proefpersonen uiteindelijk in aanmerking komen voor het onderzoek, ondergaan de proefpersonen een reeks tests/procedures. Deze omvatten: CXR; elektrocardiogram; MUGA of echocardiogram; longfunctietest; CT-scan van de sinussen; CT-scan van de thorax naar r/o thymoom; tandheelkundig onderzoek; urineonderzoek; en bloedonderzoek met CBC, chemie, lever- en nierfunctietesten, stollingsonderzoeken, virusonderzoeken en, voor vrouwen, een zwangerschapstest. Alle tests voorafgaand aan de transplantatie zijn routinematige medische tests die worden uitgevoerd om de diagnose te verifiëren en om een ​​adequate orgaanfunctie en afwezigheid van virale ziekten te verzekeren die een veilig transplantatieverloop in de weg zouden staan.
5. Autologe perifere bloedstamcelverzameling. Proefpersonen die tot transplantatie overgaan, ondergaan een routinematige procedure voor de mobilisatie en verzameling van perifere bloedstamcellen. Dit omvat de toediening van intraveneus cyclofosfamide, gegeven als een intramurale patiënt waarvoor een overnachting nodig is, gevolgd door de subcutane toediening van G-CSF, om zelf te worden toegediend als een poliklinische patiënt. Ongeveer tien dagen na de toediening van IV cyclofosfamide worden de perifere bloedstamcellen poliklinisch afgenomen in het Bloedcentrum. Hiervoor wordt op de eerste dag van de leukoferese een feresekatheter geplaatst. De leukoferese wordt dagelijks voortgezet totdat er voldoende perifere bloedstamcellen zijn verzameld (er kunnen maximaal vier leukofereses worden uitgevoerd). G-CSF zal worden toegediend totdat de leukoferese is voltooid. De ferese-katheter wordt stopgezet wanneer het oogsten van stamcellen is voltooid. Verwerkte cellen worden ingevroren en bewaard totdat ze na het conditioneringsregime opnieuw worden toegediend.
6. plaatsing van PICC-lijnen. Proefpersonen zullen een PICC-lijn met dubbel lumen laten plaatsen voorafgaand aan de toediening van de studiebehandeling voor de toediening van chemotherapie, IV-vloeistoffen, bloedproducten en het afnemen van bloedmonsters. Het plaatsen van een PICC-lijn is een routinematige medische procedure.
7. Bestudeer de behandeling. De proefpersonen zullen een conditionering ondergaan die vier dagen intraveneus hoge dosis cyclofosfamide en drie dagen intraveneus anti-thymocytenglobuline (ATG) omvat. Zowel cyclofosfamide als ATG zijn veel voorkomende immuunonderdrukkende middelen. De eerder verzamelde perifere bloedstamcellen zullen opnieuw worden toegediend na voltooiing van het conditioneringsregime.
8. Opvolging na de behandeling. Proefpersonen zullen een geschiedenis en lichamelijk onderzoek hebben door de transplantatiearts en neuroloog na 3 maanden, 6 maanden, 12 maanden en jaarlijks gedurende 5 jaar. Bovendien zullen met dezelfde tussenpozen routinematig urineonderzoek en bloedonderzoek worden uitgevoerd, waaronder CBC, chemie, nier- en leverfunctietesten.