Hematopoetyczna terapia komórkami macierzystymi dla pacjentów z oporną miastenią

W tym badaniu nie będzie randomizacji. Wszyscy pacjenci, którzy zostaną uznani za kwalifikujących się do badania, otrzymają cyklofosfamid w dużych dawkach i ATG, a następnie wlew autologicznych komórek macierzystych krwi obwodowej. Procedury, którym zostanie poddany podmiot, są następujące:

1. Wizyta lekarska w celu ustalenia potencjalnej kwalifikacji do badania. Pacjenci będą oceniani przez lekarza transplantologa i neurologa. Podczas tych wizyt przejdą pełne badanie fizykalne i przedstawią pełną historię medyczną. Badanie zostanie szczegółowo opisane przez lekarza transplantologa i pielęgniarkę, a formularz zgody zostanie dostarczony do przeczytania w domu.
2. Weryfikacja ubezpieczenia. Osoby, które nadal są zainteresowane kontynuacją leczenia w ramach badania i mają oporną na leczenie miastenię, przejdą do fazy weryfikacji ubezpieczenia. Płatność osoby trzeciej lub płatność własna muszą zostać zweryfikowane, zanim uczestnicy będą mogli kontynuować.
3. Formularz zgody. Przed przystąpieniem do postępowania zostaną zebrane odpowiednie podpisy na formularzu zgody. Pacjenci będą mieli możliwość zadania dalszych pytań lekarzowi prowadzącemu i pielęgniarce transplantacyjnej przed podpisaniem formularza zgody.
4. Testy przed przeszczepem. W celu ustalenia ostatecznego zakwalifikowania do badania, badani zostaną poddani serii testów/procedur. Należą do nich: CXR; elektrokardiogram; MUGA lub echokardiogram; badanie funkcji płuc; tomografia komputerowa zatok; tomografia komputerowa klatki piersiowej w kierunku grasiczaka r/o; badanie dentystyczne; analiza moczu; oraz badania krwi obejmujące CBC, chemię, testy czynnościowe wątroby i nerek, badania krzepnięcia, badania wirusologiczne oraz, w przypadku kobiet, test ciążowy. Wszystkie badania przed przeszczepem są rutynowymi badaniami medycznymi przeprowadzanymi w celu weryfikacji diagnozy i zapewnienia odpowiedniej funkcji narządów oraz braku chorób wirusowych, które wykluczałyby bezpieczny przebieg przeszczepu.
5. Pobieranie autologicznych komórek macierzystych krwi obwodowej. Osoby przygotowujące się do przeszczepu zostaną poddane rutynowej procedurze mobilizacji i pobrania komórek macierzystych krwi obwodowej. Obejmuje to podawanie dożylne cyklofosfamidu, podawane pacjentowi wymagającemu noclegu w szpitalu, a następnie podskórne podawanie G-CSF, do samodzielnego podania w warunkach ambulatoryjnych. Około 10 dni po podaniu dożylnym cyklofosfamidu komórki macierzyste krwi obwodowej zostaną pobrane ambulatoryjnie w Centrum Krwiodawstwa. W tym celu w pierwszym dniu leukoferezy zostanie założony cewnik do ferezy. Leukofereza będzie kontynuowana codziennie, aż do uzyskania odpowiedniej liczby komórek macierzystych krwi obwodowej (można wykonać maksymalnie cztery leukoferezy). G-CSF będzie podawany aż do zakończenia leukoferezy. Cewnik do ferezy zostanie wycofany po zakończeniu pobierania komórek macierzystych. Przetworzone komórki zostaną zamrożone i przechowywane do czasu ich reinfuzji po schemacie kondycjonowania.
6. Umiejscowienie linii PICC. Osobnicy będą mieli dwukanałową linię PICC umieszczoną przed podaniem badanego leku w celu podania chemioterapii, płynów dożylnych, produktów krwiopochodnych i pobrania próbek krwi. Zakładanie linii PICC jest rutynową procedurą medyczną.
7. Leczenie studyjne. Pacjenci zostaną poddani kondycjonowaniu, które obejmie cztery dni dożylnego podawania cyklofosfamidu w wysokiej dawce i trzy dni dożylnej globuliny antytymocytowej (ATG). Zarówno cyklofosfamid, jak i ATG są powszechnymi środkami immunosupresyjnymi. Pobrane wcześniej komórki macierzyste krwi obwodowej zostaną poddane ponownej infuzji po zakończeniu schematu kondycjonowania.
8. Obserwacja po leczeniu. Pacjenci będą mieli wywiad i badanie fizykalne przeprowadzone przez lekarza transplantologa i neurologa po 3 miesiącach, 6 miesiącach, 12 miesiącach i co roku przez 5 lat. Ponadto rutynowe badanie moczu i badanie krwi będą przeprowadzane w tych samych odstępach czasu, w tym morfologia krwi, chemia, testy czynnościowe nerek i wątroby.