Hematopoetisk stamcelleterapi for pasienter med refraktær myasthenia gravis

Det vil ikke være noen randomisering i denne studien. Alle forsøkspersoner som er fastslått å være kvalifisert for studiebehandlingen vil motta høydose cyklofosfamid og ATG etterfulgt av infusjon av autologe perifere blodstamceller. Prosedyrene emnet skal gjennomgå er som følger:

1. Legebesøk for å avgjøre potensiell kvalifikasjon for studien. Forsøkspersonene vil bli evaluert av en transplantasjonslege og en nevrolog. De vil ha en fullstendig fysisk undersøkelse og vil gi en fullstendig sykehistorie ved disse besøkene. Studien vil bli beskrevet i detalj av transplantasjonslegen og sykepleieren, og samtykkeskjemaet vil bli gitt som tas med hjem for å lese.
2. Forsikringsbekreftelse. Forsøkspersoner som fortsatt er interessert i å forfølge studiebehandlingen og som har ildfast myasthenia gravis, vil gå videre til forsikringsverifiseringsfasen. Tredjepartsbetaling eller egenbetaling må verifiseres før emnene kan fortsette.
3. Samtykkeskjema. Før du fortsetter, vil passende signaturer bli innhentet på samtykkeskjemaet. Forsøkspersonene vil få anledning til å stille ytterligere spørsmål til behandlende lege og transplantasjonssykepleier før de signerer samtykkeskjemaet.
4. Testing før transplantasjon. For å avgjøre endelig kvalifisering for studiet, vil fagene gjennomgå en rekke tester/prosedyrer. Disse inkluderer: CXR; elektrokardiogram; MUGA eller ekkokardiogram; lungefunksjonstest; CT-skanning av bihulene; CT-skanning av brystet til r/o tymom; tannundersøkelse; urinanalyse; og blodprøver som inkluderer CBC, kjemi, lever- og nyrefunksjonstester, koagulasjonsstudier, virale studier og, for kvinner, en graviditetstest. All testing før transplantasjon er rutinemessig medisinsk testing utført for å bekrefte diagnose og for å sikre tilstrekkelig organfunksjon og fravær av virussykdommer som vil utelukke et trygt transplantasjonsforløp.
5. Autolog stamcelleinnsamling av perifert blod. Personer som går videre til transplantasjon vil gjennomgå en rutineprosedyre for mobilisering og innsamling av perifere blodstamceller. Dette inkluderer administrering av IV cyklofosfamid, gitt som en stasjonær pasient som krever overnatting, etterfulgt av subkutan administrering av G-CSF, for selvadministrering som poliklinisk. Omtrent ti dager etter administrering av IV cyklofosfamid vil de perifere blodstamcellene samles som poliklinisk i Blodsenteret. Et feresekateter vil bli plassert for dette formålet på den første dagen av leukoferese. Leukoferese vil fortsette på daglig basis inntil et tilstrekkelig antall perifere blodstamceller er samlet (maksimalt fire leukofereser kan utføres). G-CSF vil fortsette å administreres til leukoferesen er fullført. Feresekateteret vil bli avbrutt når stamcellehøsting er fullført. Behandlede celler vil bli frosset og lagret til de er reinfundert etter kondisjoneringsregimet.
6. Plassering av PICC-linje. Forsøkspersonene vil ha en dobbel lumen PICC-linje plassert før administrering av studiebehandling for administrering av kjemoterapi, IV-væsker, blodprodukter og uttak av blodprøver. Plasseringen av en PICC-linje er en rutinemessig medisinsk prosedyre.
7. Studiebehandling. Forsøkspersonene vil gjennomgå kondisjonering som vil omfatte fire dager med intravenøs høydose cyklofosfamid og tre dager med intravenøs anti-tymocyttglobulin (ATG). Både cyklofosfamid og ATG er vanlige immundempende midler. De tidligere innsamlede perifere blodstamcellene vil bli reinfundert etter fullføring av kondisjoneringsregimet.
8. Oppfølging etter behandling. Forsøkspersonene vil ha en historie og fysisk av transplantasjonslegen og nevrologen etter 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder og årlig i 5 år. I tillegg vil rutinemessig urinanalyse og blodprøver utføres med de samme intervallene for å inkludere CBC, kjemi, nyre- og leverfunksjonstester.