난치성 중증 근무력증 환자를 위한 조혈모세포 치료

이 연구에서는 무작위화가 없을 것입니다. 연구 치료에 적합하다고 결정된 모든 피험자는 고용량의 시클로포스파마이드 및 ATG를 투여받은 후 자가 말초 혈액 줄기 세포를 주입합니다. 피험자가 받게 될 절차는 다음과 같습니다.

1. 연구에 대한 잠재적 적격성을 결정하기 위한 의사 방문. 피험자는 이식 의사와 신경과 전문의가 평가할 것입니다. 그들은 완전한 신체 검사를 받고 이러한 방문에서 완전한 병력을 제공할 것입니다. 이식 의사와 간호사가 연구에 대해 자세히 설명하고 집에서 읽을 수 있도록 동의서를 제공합니다.
2. 보험 확인. 연구 치료에 계속 관심이 있고 불응성 중증 근무력증이 있는 피험자는 보험 확인 단계를 진행할 것입니다. 주제를 진행하기 전에 제3자 지불 또는 자기 지불이 확인되어야 합니다.
3. 동의서 양식. 진행하기 전에 동의서에 적절한 서명을 받습니다. 피험자는 동의서에 서명하기 전에 주치의와 이식 간호사에게 추가 질문을 할 기회가 주어집니다.
4. 이식 전 검사. 연구에 대한 최종 적격성을 결정하기 위해 피험자는 일련의 테스트/절차를 거치게 됩니다. 여기에는 다음이 포함됩니다. 심전도; MUGA 또는 심초음파; 폐기능검사; 부비동의 CT 스캔; r/o 흉선종에 대한 흉부의 CT 스캔; 치과 검사; 소변검사; CBC, 화학물질, 간 및 신장 기능 검사, 응고 검사, 바이러스 검사, 여성의 경우 임신 검사를 포함하는 혈액 검사. 모든 이식 전 검사는 진단을 확인하고 적절한 장기 기능과 안전한 이식 과정을 방해하는 바이러스성 질병이 없는지 확인하기 위해 수행되는 일상적인 의료 검사입니다.
5. 자가 말초 혈액 줄기 세포 수집. 이식을 진행 중인 피험자는 말초 혈액 줄기 세포의 동원 및 수집을 위한 일상적인 절차를 거치게 됩니다. 여기에는 하룻밤 입원이 필요한 입원 환자에게 제공되는 IV 사이클로포스파마이드 투여와 외래 환자로서 자가 투여하기 위한 G-CSF 피하 투여가 포함됩니다. IV 시클로포스파마이드 투여 후 약 10일 후에 말초 혈액 줄기 세포가 혈액 센터에서 외래 환자로 수집됩니다. 이를 위해 백혈구채집술 첫날에 채혈 카테터를 배치합니다. 적절한 수의 말초혈액 줄기세포가 수집될 때까지 매일 백혈구채집술을 계속합니다(최대 4개의 백혈구채집술을 수행할 수 있음). G-CSF는 백혈구성분채집술이 완료될 때까지 계속 투여됩니다. 줄기 세포 수확이 완료되면 채혈 카테터가 중단됩니다. 처리된 세포는 컨디셔닝 요법 후 재주입될 때까지 냉동 및 보관됩니다.
6. PICC 라인 배치. 피험자는 화학 요법, IV 수액, 혈액 제제 및 혈액 샘플 회수를 위해 연구 치료를 투여하기 전에 배치된 이중 내강 PICC 라인을 갖게 됩니다. PICC 라인의 배치는 일상적인 의료 절차입니다.
7. 연구 치료. 피험자는 4일 간의 고용량 사이클로포스파미드 정맥 주사와 3일 간의 항 흉선 세포 글로불린(ATG) 정맥 주사를 포함하는 컨디셔닝을 받게 됩니다. 시클로포스파미드와 ATG는 모두 일반적인 면역억제제입니다. 이전에 수집된 말초 혈액 줄기 세포는 컨디셔닝 요법이 완료된 후 재주입됩니다.
8. 치료 후 후속 조치. 피험자는 3개월, 6개월, 12개월 및 5년 동안 매년 이식 의사와 신경과 전문의의 병력 및 신체 검사를 받습니다. 또한 CBC, 화학, 신장 및 간 기능 검사를 포함하여 일상적인 소변 검사 및 혈액 검사가 동일한 간격으로 수행됩니다.