Terapia con células madre hematopoyéticas para pacientes con miastenia grave refractaria

No habrá aleatorización en este estudio. Todos los sujetos que se determine que son elegibles para el tratamiento del estudio recibirán dosis altas de ciclofosfamida y ATG seguidos de una infusión de células madre de sangre periférica autólogas. Los procedimientos a los que se someterá el sujeto son los siguientes:

1. Visita al médico para determinar la elegibilidad potencial para el estudio. Los sujetos serán evaluados por un médico de trasplante y un neurólogo. Tendrán un examen físico completo y proporcionarán un historial médico completo en estas visitas. El médico y la enfermera del trasplante describirán en detalle el estudio y se entregará el formulario de consentimiento para que se lo lleven a casa para leerlo.
2. Verificación de seguros. Los sujetos que sigan interesados ​​en seguir el tratamiento del estudio y que tengan miastenia grave refractaria pasarán a la fase de verificación del seguro. El pago de terceros o el pago propio debe verificarse antes de que los sujetos puedan continuar.
3. Formulario de consentimiento. Antes de proceder, se obtendrán las firmas correspondientes en el formulario de consentimiento. Los sujetos tendrán la oportunidad de hacer más preguntas al médico tratante y al enfermero de trasplantes antes de firmar el formulario de consentimiento.
4. Pruebas previas al trasplante. Para determinar la elegibilidad final para el estudio, los sujetos se someterán a una serie de pruebas/procedimientos. Estos incluyen: CXR; electrocardiograma; MUGA o ecocardiograma; prueba de función pulmonar; Tomografía computarizada de los senos paranasales; Tomografía computarizada del tórax para r/o timoma; examen dental; análisis de orina; y análisis de sangre para incluir CBC, química, pruebas de función hepática y renal, estudios de coagulación, estudios virales y, para las mujeres, una prueba de embarazo. Todas las pruebas previas al trasplante son pruebas médicas de rutina realizadas para verificar el diagnóstico y asegurar el funcionamiento adecuado de los órganos y la ausencia de enfermedades virales que impedirían un curso de trasplante seguro.
5. Recolección autóloga de células madre de sangre periférica. Los sujetos que vayan a someterse a un trasplante se someterán a un procedimiento de rutina para la movilización y recolección de células madre de sangre periférica. Esto incluye la administración de ciclofosfamida IV, administrada como paciente hospitalizado que requiere pasar la noche, seguida de la administración subcutánea de G-CSF, para autoadministrarse como paciente ambulatorio. Aproximadamente diez días después de la administración de ciclofosfamida IV, las células madre de sangre periférica se recolectarán de forma ambulatoria en el Centro de Sangre. Se colocará un catéter de aféresis para este fin el primer día de la leucoféresis. La leucoféresis se continuará diariamente hasta que se haya recolectado una cantidad adecuada de células madre de sangre periférica (se puede realizar un máximo de cuatro leucoféresis). Se seguirá administrando G-CSF hasta que se complete la leucoféresis. El catéter de aféresis se suspenderá cuando se complete la recolección de células madre. Las células procesadas se congelarán y almacenarán hasta que se vuelvan a infundir después del régimen de acondicionamiento.
6. Colocación de la línea PICC. A los sujetos se les colocará una vía PICC de doble lumen antes de la administración del tratamiento del estudio para la administración de quimioterapia, fluidos intravenosos, hemoderivados y extracción de muestras de sangre. La colocación de una línea PICC es un procedimiento médico de rutina.
7. Estudio de tratamiento. Los sujetos se someterán a un acondicionamiento que incluirá cuatro días de ciclofosfamida en dosis altas por vía intravenosa y tres días de globulina antitimocito (ATG) por vía intravenosa. Tanto la ciclofosfamida como la ATG son agentes inmunosupresores comunes. Las células madre de sangre periférica recolectadas previamente se volverán a infundir después de completar el régimen de acondicionamiento.
8. Seguimiento post-tratamiento. Los sujetos tendrán un historial y un examen físico por parte del médico de trasplante y el neurólogo a los 3 meses, 6 meses, 12 meses y anualmente durante 5 años. Además, se realizarán análisis de orina y análisis de sangre de rutina en estos mismos intervalos para incluir CBC, química, pruebas de función renal y hepática.