X連鎖重度複合免疫不全患者の成長障害の治療：インスリン様成長因子-1の第2相試験

この研究では、X連鎖重度複合免疫不全症（XSCID）の患者を治療するためのインスリン様成長因子-1（IGF-1）の安全性と有効性を評価します。 XSCID を持っている人は、あらゆる種類の細菌の侵入から体を保護する白血球を欠いています。 IGF-1 は、体の成長と代謝に関与する主要なホルモンです。 医薬品としては、IGF-1はインクレックス［（商標）］（メカセルミン）、

まだ思春期が始まっておらず、XSCID の診断を受けており、年齢の 3 パーセンタイル未満である 2 歳から 20 歳の患者は、この研究の対象となる可能性があります。 この研究は約 3 年間続き、患者の来院は 3 か月間隔でスケジュールされます。 患者は、身体の病歴と検査、X線、心電図、血液検査、および身体測定を受けます。

患者は、血液サンプル中の成長ホルモン (GH) レベルの誤った結果を避けるために、エストラジオールを 2 日間経口摂取します。 次に、挑発テストが行​​われ、2 つのテストが連続して実行されます。 GH の血中濃度と、アルギニンやクロニジンと呼ばれる薬を使った検査に対する身体の反応を測定します。 患者は小児科の入院病棟に入院し、腕に静脈 (IV) ラインが配置されます。 アルギニンを 30 分かけて静注し、血液サンプルを採取します。 アルギニン検査の直後に、クロニジン錠剤が投与されます。 次に、IGF-1 生成テストを行い、5 日間連続して GH を注射すると、体が生成物として IGF-1 を生成するかどうかを確認します。 この検査では、患者が入院している必要はありませんが、8日目以降、患者は小児科に入院して採血し、インクレックス注射を開始し、血糖値の綿密なモニタリングを開始する必要があります. 彼らは自己注射の方法を学び、他のアドバイスに従います。 彼らは、注射部位、症状、および副作用に関する記録を、帰宅後少なくとも最初の 2 日間、各用量の変更とともに、必要に応じて完成させます。 患者は指先を突き刺し、血糖モニタリングストリップに少量の血液を置きます. ストリップは、血糖値を測定するための小型のハンドヘルド デバイスであるグルコメーターに挿入されます。 患者は、血糖値が低すぎる場合に備えて、常に砂糖の供給源を利用できるように指示されます.

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