X-연관 중증 복합면역결핍증 환자의 성장부전 치료: 인슐린유사성장인자-1 임상 2상

이 연구는 X-연관 중증 복합 면역결핍(XSCID) 환자를 치료하기 위한 인슐린 유사 성장 인자-1(IGF-1)의 안전성과 유효성을 평가할 것입니다. XSCID가 있는 사람은 모든 종류의 세균의 침입으로부터 몸을 보호하는 백혈구가 부족합니다. IGF-1은 신체의 성장과 신진대사를 담당하는 주요 호르몬입니다. 약물로는 IGF-1이 Increlex[(Trademark)](메카세르민)이고,

아직 사춘기가 시작되지 않았고 XSCID 진단을 받았으며 나이의 3번째 백분위수보다 짧은 2세에서 20세 사이의 환자가 이 연구에 적합할 수 있습니다. 이 연구는 약 3년 동안 지속되며 환자의 방문은 3개월 간격으로 예정됩니다. 환자는 신체 병력 및 검사, 엑스레이, 심전도, 혈액 검사 및 신체 측정을 ​​받게 됩니다.

환자는 혈액 샘플에서 잘못된 성장 호르몬(GH) 수치 결과를 피하기 위해 2일 동안 구두로 에스트라디올을 복용합니다. 그런 다음 두 번의 연속 테스트로 도발 테스트가 수행됩니다. 이것은 GH의 혈중 수치와 아르기닌 및 클로니딘이라는 약물 검사에 대한 신체의 반응을 결정합니다. 환자는 소아 입원 환자 병동에 입원하고 팔에 정맥 주사(IV) 라인을 배치합니다. 30분에 걸쳐 아르기닌을 IV로 투여하고 혈액 샘플을 채취합니다. 아르기닌 검사 직후 클로니딘 정제를 투여합니다. 그런 다음 IGF-1 생성 테스트를 수행하여 신체가 연속 5일 동안 GH 주사에 대한 반응으로 IGF-1을 제품으로 만드는지 확인합니다. 이 테스트는 환자가 입원 환자일 필요는 없지만 8일 이후 환자는 소아과에 입원하여 혈액 샘플을 채취하고 Increlex 주사를 시작하며 혈당 수치를 면밀히 모니터링해야 합니다. 그들은 자가 주사하는 방법을 배우고 다른 조언을 따를 것입니다. 그들은 각 용량 변경 및 필요에 따라 귀가 후 최소 처음 2 일 동안 주사 부위, 증상 및 부작용에 대한 기록을 작성합니다. 환자는 손가락 끝을 대고 혈당 측정 스트립에 소량의 혈액을 떨어뜨립니다. 스트립을 혈당 수치를 측정하기 위한 작은 휴대용 장치인 혈당계에 넣습니다. 환자는 혈당이 너무 낮은 경우에 대비하여 항상 설탕 공급원을 준비하도록 지시를 받습니다.

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