Traitement du retard de croissance chez les patients atteints d'un déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X : étude de phase 2 sur le facteur de croissance analogue à l'insuline 1

Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité du facteur de croissance analogue à l'insuline (IGF-1) pour traiter les patients atteints d'immunodéficience combinée sévère liée à l'X (XSCID). Ceux qui ont XSCID manquent de globules blancs qui protègent leur corps contre l'invasion par tous les types de germes. L'IGF-1 est la principale hormone responsable de la croissance et du métabolisme du corps. En tant que médicament, l'IGF-1 est Increlex[(marque déposée)] (mécasermine),

Les patients âgés de 2 à 20 ans qui n'ont pas encore commencé la puberté, ont un diagnostic de XSCID et sont plus petits que le 3e centile pour leur âge peuvent être éligibles pour cette étude. Cette étude durera environ 3 ans et les visites des patients seront programmées tous les 3 mois. Les patients auront des antécédents physiques et un examen, des radiographies, un électrocardiogramme, des analyses de sang et des mesures corporelles.

Les patients prendront de l'estradiol par voie orale pendant 2 jours, pour aider à éviter les faux résultats des niveaux d'hormone de croissance (GH) dans les échantillons de sang. Ensuite, des tests de provocation sont effectués, avec deux tests consécutifs. Il détermine les taux sanguins de GH et la réponse du corps aux tests avec des médicaments appelés arginine et clonidine. Les patients sont admis à l'unité d'hospitalisation pédiatrique et auront une ligne intraveineuse (IV) placée dans le bras. L'arginine est administrée par IV pendant 30 minutes et des échantillons de sang sont prélevés. Juste après le test d'arginine, le comprimé de clonidine est administré. Le test de génération d'IGF-1 est ensuite effectué pour voir si le corps fabrique l'IGF-1 en tant que produit en réponse à des injections de GH pendant 5 jours consécutifs. Ce test ne nécessite pas que les patients soient hospitalisés, mais après le jour 8, les patients doivent être admis à l'unité pédiatrique pour subir un prélèvement sanguin, commencer les injections d'Increlex et commencer une surveillance étroite de la glycémie. Ils apprendront à faire une auto-injection et suivront d'autres conseils. Ils rempliront des dossiers sur le site d'injection, les symptômes et les effets secondaires en conservant des dossiers pendant au moins les 2 premiers jours après le retour à la maison, à chaque changement de dose et au besoin. Les patients collent le bout de leur doigt et placent une petite goutte de sang sur une bandelette de surveillance de la glycémie. La bande est placée dans un glucomètre, un petit appareil portatif pour mesurer le taux de sucre dans le sang. Les patients seront informés de toujours avoir une source de sucre disponible au cas où la glycémie serait trop basse.

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