- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT00490100
Leczenie zaburzeń wzrostu u pacjentów z ciężkim złożonym niedoborem odporności sprzężonym z chromosomem X: badanie fazy 2 insulinopodobnego czynnika wzrostu-1
Leczenie zaburzeń wzrostu u pacjentów z ciężkim złożonym niedoborem odporności sprzężonym z chromosomem X (XSCID): badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i odpowiedź kliniczną na leczenie insulinopodobnym czynnikiem wzrostu-1 (IGF-1)
Badanie to oceni bezpieczeństwo i skuteczność insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1) w leczeniu pacjentów z ciężkim złożonym niedoborem odporności sprzężonym z chromosomem X (XSCID). Ci, którzy mają XSCID, nie mają białych krwinek, które chronią ich ciała przed inwazją wszystkich rodzajów zarazków. IGF-1 jest głównym hormonem odpowiedzialnym za wzrost i metabolizm organizmu. Jako lek, IGF-1 to Increlex [(znak towarowy)] (mekasermina),
Pacjenci w wieku od 2 do 20 lat, którzy jeszcze nie rozpoczęli okresu dojrzewania, mają rozpoznanie XSCID i są niżsi niż 3 percentyl dla swojego wieku, mogą kwalifikować się do tego badania. Badanie to potrwa około 3 lat, a wizyty pacjentów będą umawiane w odstępach 3-miesięcznych. Pacjenci będą mieli wywiad fizyczny i badanie, zdjęcia rentgenowskie, elektrokardiogram, badania krwi i pomiary ciała.
Pacjenci będą przyjmować estradiol doustnie przez 2 dni, aby uniknąć fałszywych wyników poziomu hormonu wzrostu (GH) w próbkach krwi. Następnie wykonuje się testy prowokacyjne, z dwoma testami jeden po drugim. Określa poziom GH we krwi i reakcję organizmu na testy z lekami zwanymi argininą i klonidyną. Pacjenci są przyjmowani na szpitalny oddział pediatryczny i mają zakładaną linię dożylną (IV) w ramieniu. Argininę podaje się dożylnie przez 30 minut i pobiera się próbki krwi. Zaraz po badaniu argininy podaje się tabletkę klonidyny. Następnie wykonuje się test generacji IGF-1, aby sprawdzić, czy organizm wytwarza IGF-1 jako produkt w odpowiedzi na zastrzyki GH przez 5 kolejnych dni. Ten test nie wymaga, aby pacjenci byli hospitalizowani, ale po dniu 8 pacjenci muszą zostać przyjęci na oddział pediatryczny w celu pobrania krwi, rozpoczęcia wstrzyknięć leku Increlex i rozpoczęcia ścisłego monitorowania poziomu cukru we krwi. Nauczą się, jak samodzielnie wstrzykiwać i stosować się do innych porad. Będą uzupełniać dokumentację dotyczącą miejsca wstrzyknięcia, objawów i działań niepożądanych, przechowując dokumentację przez co najmniej pierwsze 2 dni po powrocie do domu, przy każdej zmianie dawki iw razie potrzeby. Pacjenci przykładają opuszek palca i umieszczają niewielką kroplę krwi na pasku do monitorowania poziomu cukru we krwi. Pasek umieszcza się w glukometrze – małym podręcznym urządzeniu do pomiaru poziomu cukru we krwi. Pacjenci zostaną poinstruowani, aby zawsze mieli dostępne źródło cukru na wypadek zbyt niskiego poziomu cukru we krwi.
...
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to protokół fazy 2 oceniający bezpieczeństwo i skuteczność standardowej dawki insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1) w leczeniu zaburzeń wzrostu u pacjentów ze zdiagnozowanym ciężkim złożonym niedoborem odporności sprzężonym z chromosomem X (XSCID). Ten stan jest śmiertelnym dziedzicznym niedoborem odporności spowodowanym defektami wspólnego łańcucha gamma receptora cytokin (gc), podjednostki wspólnej dla wielu receptorów cytokin. Wspólna podjednostka gamma przekazuje sygnały przez kinazę Janusa/przetworniki sygnału i aktywatory transkrypcji (JAK/STAT), złożony wewnątrzkomórkowy szlak sygnałowy wykorzystywany przez wiele cytokin i czynników wzrostu, w tym hormon wzrostu (GH). Badania sugerują, że defekt gc może skutkować zmniejszoną reakcją na GH. Potwierdza to doniesienie o hiporeaktywności GH u dziecka XSCID, które zostało skutecznie złagodzone po rekonstytucji immunologicznej za pomocą przeszczepu szpiku kostnego (BMT). Haplo-identyczne BMT dla dzieci XSCID często osiągają tylko częściową rekonstytucję immunologiczną, a wielu biorców BMT doświadcza ciągłych problemów z zaburzeniami wzrostu, osiągając wysokość znacznie poniżej 2 odchyleń standardowych dla ich wieku chronologicznego. Możliwe, że w tych częściowo skorygowanych warunkach podawanie IGF-1, substancji wytwarzanej przez organizm w odpowiedzi na GH, może poprawić reakcję wzrostu.
To badanie proponuje ocenę bezpieczeństwa i skuteczności Increlex (znak towarowy) (rekombinowany ludzki IGF-1) w leczeniu pacjentów z XSCID, którzy mają zaburzenia wzrostu (dzieci o wzroście poniżej 3 centyla dla wieku). Increlex (znak towarowy) jest lekiem zatwierdzonym przez Agencję ds. Żywności i Leków do leczenia braku odpowiedzi na hormon wzrostu w ogólnej populacji dzieci z obniżoną reakcją na hormon wzrostu lub pierwotnymi niedoborami IGF-1. Celem naukowym jest określenie bezpieczeństwa i ocena skuteczności podskórnego podania IGF-1 u pacjentów z XSCID z zaburzeniami wzrostu. Długoterminowym celem tego badania jest ustalenie ulepszonych schematów leczenia zaburzeń wzrostu u dzieci z XSCID.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
- KRYTERIA PRZYJĘCIA:
Uczestnicy muszą:
- Mieć diagnozę XSCID
- Mieć od 2 do 20 lat i nie ukończyć okresu dojrzewania
- Zgoda na przechowywanie próbek krwi i/lub tkanek
- Wykazać niski wzrost: wzrost poniżej 3 centyla dla wieku chronologicznego
- Mieć w domu lekarza pierwszego kontaktu
- Wykazać zaburzenie wzrostu, zdefiniowane jako tempo wzrostu (mierzone jako wzrost liniowy), które jest mniejsze niż 5% do 10% oczekiwanego dla dzieci z tej samej grupy wiekowej w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Gotowość do pozostania w szpitalu przez kilka dni
- Dostarcz dowody na poziom IGF-1 w surowicy wykonany w ciągu ostatnich 6 miesięcy, a wyniki są poniżej normy dla wieku
KRYTERIA WYŁĄCZENIA:
Uczestnikom NIE wolno:
- Mieć fuzję płytek nasadowych
- Wykazać jakąkolwiek historię reakcji anafilaktycznej lub nadwrażliwości na mekaserminę lub jakikolwiek składnik preparatu leku
- Czy masz aktywną lub podejrzewaną neoplazję
- Wykazać oznaki nadciśnienia wewnątrzczaszkowego, o czym świadczy obrzęk tarczy nerwu wzrokowego podczas badania dna oka
- Mieć jakikolwiek stan, który w opinii badacza naraża pacjenta na nadmierne ryzyko poprzez udział w badaniu
- Niechęć do poddania się testom lub procedurom związanym z tym protokołem
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Leczenie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Bezpieczeństwo badanego leku
Ramy czasowe: 1 rok
|
Wskaźniki zdarzeń niepożądanych związanych z badanym lekiem
|
1 rok
|
Zmiana tempa wzrostu badanego leku
Ramy czasowe: Podczas interwencji do 2 lat
|
Stopa wzrostu po interwencji jest porównywana ze stopą wzrostu przed interwencją dla każdego uczestnika.
|
Podczas interwencji do 2 lat
|
Współpracownicy i badacze
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Buckley RH, Schiff RI, Schiff SE, Markert ML, Williams LW, Harville TO, Roberts JL, Puck JM. Human severe combined immunodeficiency: genetic, phenotypic, and functional diversity in one hundred eight infants. J Pediatr. 1997 Mar;130(3):378-87. doi: 10.1016/s0022-3476(97)70199-9.
- Puck JM, Pepper AE, Henthorn PS, Candotti F, Isakov J, Whitwam T, Conley ME, Fischer RE, Rosenblatt HM, Small TN, Buckley RH. Mutation analysis of IL2RG in human X-linked severe combined immunodeficiency. Blood. 1997 Mar 15;89(6):1968-77.
- Leonard WJ, Shores EW, Love PE. Role of the common cytokine receptor gamma chain in cytokine signaling and lymphoid development. Immunol Rev. 1995 Dec;148:97-114. doi: 10.1111/j.1600-065x.1995.tb00095.x.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby układu odpornościowego
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia związane z niedoborem naprawy DNA
- Pierwotne niedobory odporności
- Zespoły niedoboru odporności
- Brak prawidłowego rozwoju
- Ciężki złożony niedobór odporności
- Połączone choroby niedoboru odporności sprzężone z chromosomem X
- Fizjologiczne skutki leków
- Substancje wzrostowe
- Mekasermina
Inne numery identyfikacyjne badania
- 070171
- 07-I-0171
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Increlex
-
Nationwide Children's HospitalTercicaZakończonyChoroba Leśniowskiego-CrohnaStany Zjednoczone
-
Karolinska University HospitalZakończony
-
IpsenZakończonyNiedobór insulinopodobnego czynnika wzrostu-1Stany Zjednoczone
-
University of Texas Southwestern Medical CenterZakończony
-
Bispebjerg HospitalZakończonyZespół Ehlersa-Danlosa, klasycznyDania
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiZakończony
-
IpsenUniversity of OklahomaZakończony
-
Peter BangZakończonyCukrzyca typu 1Szwecja
-
Massachusetts General HospitalTercicaZakończonyJadłowstręt psychicznyStany Zjednoczone
-
Boston Children's HospitalAutism Speaks; International Rett Syndrome FoundationZakończonyZespół RettaStany Zjednoczone