X 连锁严重联合免疫缺陷患者生长障碍的治疗：胰岛素样生长因子 1 的 2 期研究

本研究将评估胰岛素样生长因子 1 (IGF-1) 治疗 X 连锁严重联合免疫缺陷 (XSCID) 患者的安全性和有效性。 患有 XSCID 的人缺乏保护身体免受各种细菌入侵的白细胞。 IGF-1是负责人体生长和新陈代谢的主要激素。 作为药物，IGF-1 是 Increlex[（商标）]（mecasermin），

年龄在 2 至 20 岁之间、尚未开始青春期、诊断为 XSCID 且身高低于其年龄的第 3 个百分位数的患者可能符合本研究的条件。 这项研究将持续大约 3 年，患者的访问将以 3 个月的间隔进行。 患者将进行身体病史和检查、X 光检查、心电图检查、血液检查和身体测量。

患者将口服雌二醇 2 天，以帮助避免血液样本中生长激素 (GH) 水平的错误结果。 然后进行激发测试，背靠背进行两次测试。 它决定了 GH 的血液水平和身体对精氨酸和可乐定药物测试的反应。 患者被送往儿科住院部，并将在手臂上放置静脉 (IV) 线。 精氨酸在 30 分钟内通过静脉注射给药，并采集血样。 精氨酸测试后立即给予可乐定片剂。 然后进行 IGF-1 生成测试，以查看身体是否会产生 IGF-1 作为连续 5 天注射 GH 的产物。 该测试不要求患者住院，但在第 8 天后，患者必须被送往儿科病房进行血液采样，开始注射 Increlex，并开始密切监测血糖水平。 他们将学习如何进行自我注射并遵循其他建议。 他们将完成有关注射部位、症状和副作用的记录——至少在回家后的前 2 天保留记录，并根据需要进行每次剂量变化。 患者伸出指尖，将一小滴血滴在血糖监测条上。 将条带放入血糖仪——一种用于测量血糖水平的小型手持设备。 患者将被指示始终有可用的糖源，以防血糖过低。

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