Behandling for vækstsvigt hos patienter med X-forbundet svær kombineret immundefekt: Fase 2-undersøgelse af insulinlignende vækstfaktor-1

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​insulinlignende vækstfaktor-1 (IGF-1) til behandling af patienter med X-bundet svær kombineret immundefekt (XSCID). De, der har XSCID, mangler hvide blodlegemer, der beskytter deres kroppe mod invasion af alle typer bakterier. IGF-1 er det vigtigste hormon, der er ansvarlig for kroppens vækst og stofskifte. Som medicin er IGF-1 Increlex[(varemærke)] (mecasermin),

Patienter i alderen 2 til 20 år, som endnu ikke er begyndt i puberteten, har diagnosen XSCID og er kortere end 3. percentilen for deres alder, kan være berettiget til denne undersøgelse. Denne undersøgelse vil vare omkring 3 år, og patienternes besøg vil blive planlagt med 3-måneders intervaller. Patienterne vil have en fysisk historie og undersøgelse, røntgenbilleder, elektrokardiogram, blodprøver og kropsmålinger.

Patienterne vil tage østradiol oralt i 2 dage for at hjælpe med at undgå falske resultater af væksthormonniveauer (GH) i blodprøver. Derefter udføres provokationstest, med to tests ryg mod ryg. Det bestemmer blodniveauet af GH og kroppens reaktion på test med lægemidler kaldet arginin og clonidin. Patienterne indlægges på den pædiatriske indlæggelsesafdeling og vil få en intravenøs (IV) linje placeret i armen. Arginin gives ved IV over 30 minutter, og der tages blodprøver. Lige efter arginintest gives clonidin-tabletten. IGF-1-generationstesten udføres derefter for at se, om kroppen fremstiller IGF-1 som et produkt som svar på injektioner af GH i 5 på hinanden følgende dage. Denne test kræver ikke, at patienterne er indlagte, men efter dag 8 skal patienterne indlægges på den pædiatriske afdeling for at få taget blodprøver, starte Increlex-injektioner og starte tæt overvågning af blodsukkerniveauet. De vil lære at lave en selvinjektion og følge andre råd. De vil udfylde optegnelser om injektionsstedet, symptomer og bivirkninger og føre optegnelser i mindst de første 2 dage efter hjemrejse, med hver dosisændring og efter behov. Patienterne stikker fingerspidsen og placerer en lille dråbe blod på en blodsukkermålerstrimmel. Strimlen sættes i et glukometer - en lille håndholdt enhed til at måle blodsukkerniveauet. Patienter vil blive instrueret i altid at have en sukkerkilde til rådighed, hvis blodsukkeret er for lavt.

...