Behandlung von Wachstumsstörungen bei Patienten mit schwerer kombinierter X-chromosomaler Immunschwäche: Phase-2-Studie mit insulinähnlichem Wachstumsfaktor-1

Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von insulinähnlichem Wachstumsfaktor-1 (IGF-1) zur Behandlung von Patienten mit X-chromosomaler schwerer kombinierter Immunschwäche (XSCID) bewerten. Denjenigen, die XSCID haben, fehlen weiße Blutkörperchen, die ihren Körper vor dem Eindringen aller Arten von Keimen schützen. IGF-1 ist das wichtigste Hormon, das für das Wachstum und den Stoffwechsel des Körpers verantwortlich ist. Als Medikament ist IGF-1 Increlex[(Warenzeichen)] (Mecasermin),

Patienten im Alter von 2 bis 20 Jahren, die noch nicht in die Pubertät eingetreten sind, eine XSCID-Diagnose haben und kleiner als die 3. Perzentile für ihr Alter sind, können für diese Studie in Frage kommen. Diese Studie wird etwa 3 Jahre dauern, und die Patientenbesuche werden in 3-Monats-Intervallen geplant. Bei den Patienten werden eine körperliche Anamnese und Untersuchung, Röntgenaufnahmen, ein Elektrokardiogramm, Blutuntersuchungen und Körpermaße durchgeführt.

Die Patienten nehmen Östradiol 2 Tage lang oral ein, um falsche Ergebnisse der Wachstumshormonspiegel (GH) in Blutproben zu vermeiden. Dann wird ein Provokationstest durchgeführt, mit zwei Tests hintereinander. Es bestimmt den GH-Spiegel im Blut und die Reaktion des Körpers auf Tests mit Medikamenten namens Arginin und Clonidin. Die Patienten werden in die pädiatrische stationäre Einheit aufgenommen und erhalten eine intravenöse (IV) Leitung im Arm. Arginin wird intravenös über 30 Minuten verabreicht und es werden Blutproben entnommen. Unmittelbar nach dem Arginin-Test wird die Clonidin-Tablette verabreicht. Der IGF-1-Generierungstest wird dann durchgeführt, um zu sehen, ob der Körper IGF-1 als Reaktion auf Injektionen von GH an 5 aufeinanderfolgenden Tagen als Produkt herstellt. Dieser Test erfordert keine stationären Patienten, aber nach Tag 8 müssen die Patienten in die pädiatrische Abteilung aufgenommen werden, um Blutproben zu entnehmen, Increlex-Injektionen zu beginnen und eine engmaschige Überwachung des Blutzuckerspiegels zu beginnen. Sie lernen, wie man eine Selbstinjektion durchführt, und befolgen andere Ratschläge. Sie führen Aufzeichnungen über die Injektionsstelle, Symptome und Nebenwirkungen und führen Aufzeichnungen mindestens für die ersten 2 Tage nach der Rückkehr nach Hause, bei jeder Dosisänderung und bei Bedarf. Die Patienten stecken ihre Fingerkuppe und geben einen kleinen Blutstropfen auf einen Blutzuckermessstreifen. Der Streifen wird in ein Glukometer gesteckt – ein kleines Handgerät zur Messung des Blutzuckerspiegels. Die Patienten werden angewiesen, immer eine Zuckerquelle zur Verfügung zu haben, falls der Blutzucker zu niedrig ist.

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