Tratamiento para el retraso del crecimiento en pacientes con inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X: estudio de fase 2 del factor de crecimiento similar a la insulina-1

Este estudio evaluará la seguridad y la eficacia del factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-1) para tratar a pacientes con inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X (XSCID). Aquellos que tienen XSCID carecen de glóbulos blancos que protegen sus cuerpos de la invasión de todo tipo de gérmenes. IGF-1 es la principal hormona responsable del crecimiento y metabolismo del cuerpo. Como medicamento, IGF-1 es Increlex [(Marca registrada)] (mecasermina),

Los pacientes de 2 a 20 años que aún no han comenzado la pubertad, tienen un diagnóstico de XSCID y tienen una estatura inferior al percentil 3 para su edad pueden ser elegibles para este estudio. Este estudio durará alrededor de 3 años y las visitas de los pacientes se programarán en intervalos de 3 meses. A los pacientes se les realizará una historia clínica y un examen, radiografías, electrocardiograma, análisis de sangre y medidas corporales.

Los pacientes tomarán estradiol por vía oral durante 2 días, para ayudar a evitar resultados falsos de los niveles de la hormona del crecimiento (GH) en las muestras de sangre. Luego se realiza la prueba de provocación, con dos pruebas consecutivas. Determina los niveles sanguíneos de GH y la respuesta del cuerpo a las pruebas con medicamentos llamados arginina y clonidina. Los pacientes ingresan en la unidad de hospitalización pediátrica y se les colocará una línea intravenosa (IV) en el brazo. La arginina se administra por vía intravenosa durante 30 minutos y se toman muestras de sangre. Inmediatamente después de la prueba de arginina, se administra la tableta de clonidina. Luego se realiza la prueba de generación de IGF-1 para ver si el cuerpo produce IGF-1 como un producto en respuesta a las inyecciones de GH durante 5 días consecutivos. Esta prueba no requiere que los pacientes estén hospitalizados, pero después del día 8, los pacientes deben ser admitidos en la unidad pediátrica para tomar muestras de sangre, comenzar las inyecciones de Increlex y comenzar a monitorear de cerca los niveles de azúcar en la sangre. Aprenderán a autoinyectarse y seguirán otros consejos. Completarán registros sobre el lugar de la inyección, los síntomas y los efectos secundarios; mantendrán registros durante al menos los primeros 2 días después de irse a casa, con cada cambio de dosis y según sea necesario. Los pacientes se pinchan la yema del dedo y colocan una pequeña gota de sangre en una tira de control de azúcar en la sangre. La tira se coloca en un glucómetro, un pequeño dispositivo manual para medir el nivel de azúcar en la sangre. Se indicará a los pacientes que siempre tengan una fuente de azúcar disponible en caso de que el nivel de azúcar en la sangre sea demasiado bajo.

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