Kasvuhäiriön hoito potilailla, joilla on X-kytketty vakava yhdistetty immuunikato: 2. vaiheen tutkimus insuliinin kaltaisesta kasvutekijästä 1

Tässä tutkimuksessa arvioidaan insuliinin kaltaisen kasvutekijä 1:n (IGF-1) turvallisuutta ja tehokkuutta potilaiden hoidossa, joilla on X-kytketty vaikea yhdistetty immuunikato (XSCID). Niiltä, ​​joilla on XSCID, puuttuu valkosoluja, jotka suojaavat heidän kehoaan kaikentyyppisiltä bakteereilta. IGF-1 on tärkein hormoni, joka vastaa kehon kasvusta ja aineenvaihdunnasta. Lääkkeenä IGF-1 on Increlex [(tavaramerkki)] (mekasermiini),

Tähän tutkimukseen voivat osallistua 2–20-vuotiaat potilaat, jotka eivät ole vielä alkaneet murrosikää, joilla on XSCID-diagnoosi ja jotka ovat ikänsä 3. persentiiliä lyhyempiä. Tämä tutkimus kestää noin 3 vuotta ja potilaiden käynnit ajoitetaan 3 kuukauden välein. Potilailla on fyysinen historia ja tutkimus, röntgenkuvat, EKG, verikokeet ja kehon mittaukset.

Potilaat ottavat estradiolia suun kautta 2 päivän ajan välttääkseen vääriä tuloksia kasvuhormonin (GH) tasoista verinäytteissä. Sitten tehdään provokaatiotestaus kahdella vastakkain. Se määrittää veren GH-tasot ja kehon vasteen arginiini- ja klonidiini-lääkkeillä tehtyihin testauksiin. Potilaat viedään lasten osastolle, ja heille asetetaan laskimoletku (IV) käsivarteen. Arginiinia annetaan suonensisäisesti 30 minuutin ajan, ja verinäytteitä otetaan. Heti arginiinitestauksen jälkeen annetaan klonidiinitabletti. IGF-1-sukupolven testi tehdään sitten sen selvittämiseksi, tuottaako elimistö IGF-1:tä tuotteena vastauksena GH-injektioihin 5 peräkkäisenä päivänä. Tämä testi ei edellytä, että potilaat ovat sairaalahoidossa, mutta 8. päivän jälkeen potilaat on otettava lastenosastolle ottamaan verinäytteitä, aloittamaan Increlex-injektiot ja aloittamaan tarkka verensokeritason seuranta. He oppivat pistämään itseensä ja noudattamaan muita neuvoja. He tekevät kirjaa pistoskohdasta, oireista ja sivuvaikutuksista ja pitävät kirjaa vähintään kahden ensimmäisen päivän ajan kotiin tultuaan, jokaisen annoksen muutoksen yhteydessä ja tarpeen mukaan. Potilaat kiinnittävät sormenpäänsä ja laittavat pienen veripisaran verensokerin mittausliuskaan. Liuska laitetaan glukometriin - pieneen kädessä pidettävään laitteeseen verensokeritason mittaamiseksi. Potilaita neuvotaan pitämään aina saatavilla sokerilähde siltä varalta, että verensokeri on liian alhainen.

...