Tratamento para Falha de Crescimento em Pacientes com Imunodeficiência Combinada Grave Ligada ao X: Estudo de Fase 2 do Fator de Crescimento Semelhante à Insulina-1

Este estudo avaliará a segurança e eficácia do fator de crescimento semelhante à insulina-1 (IGF-1) para tratar pacientes com imunodeficiência combinada grave ligada ao cromossomo X (XSCID). Aqueles que têm XSCID carecem de glóbulos brancos que protegem seus corpos da invasão de todos os tipos de germes. O IGF-1 é o principal hormônio responsável pelo crescimento e metabolismo do corpo. Como medicamento, IGF-1 é Increlex [(marca registrada)] (mecassermina),

Pacientes de 2 a 20 anos que ainda não começaram a puberdade, têm diagnóstico de XSCID e são menores do que o 3º percentil para sua idade podem ser elegíveis para este estudo. Este estudo durará cerca de 3 anos, e as visitas dos pacientes serão agendadas em intervalos de 3 meses. Os pacientes terão uma história física e exame, raios-X, eletrocardiograma, exames de sangue e medidas corporais.

Os pacientes tomarão estradiol por via oral por 2 dias, para ajudar a evitar resultados falsos dos níveis de hormônio do crescimento (GH) em amostras de sangue. Em seguida, é feito o teste de provocação, com dois testes consecutivos. Ele determina os níveis sanguíneos de GH e a resposta do corpo aos testes com drogas chamadas arginina e clonidina. Os pacientes são admitidos na unidade de internação pediátrica e terão uma linha intravenosa (IV) colocada no braço. A arginina é administrada por via intravenosa durante 30 minutos, e amostras de sangue são coletadas. Logo após o teste de arginina, o comprimido de clonidina é administrado. O teste de geração de IGF-1 é então feito para ver se o corpo produz IGF-1 como um produto em resposta a injeções de GH por 5 dias consecutivos. Este teste não requer que os pacientes sejam internados, mas após o dia 8, os pacientes devem ser internados na unidade pediátrica para obter amostras de sangue, iniciar as injeções de Increlex e iniciar o monitoramento rigoroso dos níveis de açúcar no sangue. Eles aprenderão como fazer uma auto-injeção e seguirão outros conselhos. Eles preencherão registros sobre o local da injeção, sintomas e registros de manutenção de efeitos colaterais por pelo menos os primeiros 2 dias após irem para casa, a cada mudança de dose e conforme necessário. Os pacientes colocam a ponta do dedo e colocam uma pequena gota de sangue em uma tira de monitoramento de açúcar no sangue. A tira é colocada em um glicosímetro, um pequeno dispositivo portátil para medir o nível de açúcar no sangue. Os pacientes serão instruídos a sempre ter uma fonte de açúcar disponível caso o açúcar no sangue esteja muito baixo.

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