Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling for vekstsvikt hos pasienter med X-koblet alvorlig kombinert immunsvikt: Fase 2-studie av insulinlignende vekstfaktor-1

2. juli 2015 oppdatert av: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Behandling for vekstsvikt hos pasienter med X-koblet alvorlig kombinert immunsvikt (XSCID): En fase 2-studie som vurderer sikkerhet og klinisk respons på behandling med insulinlignende vekstfaktor-1 (IGF-1)

Denne studien vil evaluere sikkerheten og effektiviteten til insulinlignende vekstfaktor-1 (IGF-1) for å behandle pasienter med X-koblet alvorlig kombinert immunsvikt (XSCID). De som har XSCID mangler hvite blodceller som beskytter kroppen mot invasjon av alle typer bakterier. IGF-1 er hovedhormonet som er ansvarlig for kroppens vekst og metabolisme. Som medisin er IGF-1 Increlex[(varemerke)] (mecasermin),

Pasienter i alderen 2 til 20 år som ennå ikke har begynt i puberteten, har diagnosen XSCID og er kortere enn den 3. persentilen for sin alder, kan være kvalifisert for denne studien. Denne studien vil vare i ca. 3 år, og pasientbesøk vil bli planlagt med 3-måneders intervaller. Pasienter vil ha en fysisk historie og undersøkelse, røntgenbilder, elektrokardiogram, blodprøver og kroppsmålinger.

Pasienter vil ta østradiol oralt i 2 dager for å unngå falske resultater av veksthormonnivåer (GH) i blodprøver. Deretter gjøres provokasjonstesting, med to tester rygg mot rygg. Det bestemmer blodnivået av GH og kroppens respons på testing med legemidler kalt arginin og klonidin. Pasienter legges inn på pediatrisk døgnavdeling og vil få en intravenøs (IV) linje plassert i armen. Arginin gis ved IV over 30 minutter, og blodprøver tas. Rett etter arginintesting gis klonidintablett. IGF-1 generasjonstesten utføres deretter for å se om kroppen lager IGF-1 som et produkt som svar på injeksjoner av GH i 5 påfølgende dager. Denne testen krever ikke at pasienter er innlagte, men etter dag 8 må pasienter legges inn på pediatrisk enhet for å ta blodprøver, starte Increlex-injeksjoner og starte tett overvåking av blodsukkernivået. De vil lære å gjøre en selvinjeksjon og følge andre råd. De vil fylle ut journaler om injeksjonsstedet, symptomer og bivirkninger og føre journaler i minst de to første dagene etter hjemreise, med hver doseendring, og etter behov. Pasienter stikker fingertuppen og legger en liten dråpe blod på en blodsukkermålerstrimmel. Strimlen settes inn i et glukosemeter - en liten håndholdt enhet for å måle blodsukkernivået. Pasienter vil bli bedt om å alltid ha en sukkerkilde tilgjengelig i tilfelle blodsukkeret er for lavt.

...

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2-protokoll som evaluerer sikkerheten og effekten av standarddose insulinlignende vekstfaktor-1 (IGF-1) for behandling av vekstsvikt hos pasienter diagnostisert med X-bundet alvorlig kombinert immunsvikt (XSCID). Denne tilstanden er en dødelig arvelig immunsvikt forårsaket av defekter i den vanlige cytokinreseptor-gammakjeden (gc), en underenhet som deles av mange cytokinreseptorer. Den vanlige gamma-underenheten signaliserer gjennom Janus kinase/signaltransdusere og transkripsjonsaktivatorer (JAK/STAT), en kompleks intracellulær signalvei som brukes av mange cytokiner og vekstfaktorer, inkludert veksthormon (GH). Studier har antydet at gc-defekten kan føre til hyporesponsivitet overfor GH. Dette støttes av en rapport om GH hyporesponsivitet hos et XSCID-barn som ble vellykket forbedret etter immunrekonstitusjon ved bruk av benmargstransplantasjon (BMT). Haplo-identiske BMT-er for XSCID-barn oppnår ofte bare delvis immunrekonstitusjon, og mange BMT-mottakere opplever pågående problemer med vekstsvikt, og oppnår høyder godt under 2 standardavvik for sin kronologiske alder. Det er mulig at under disse delvis korrigerte forholdene kan administrering av IGF-1, et stoff kroppen produserer nedstrøms som respons på GH, oppnå en forbedret vekstrespons.

Denne studien foreslår å evaluere sikkerheten og effekten av Increlex (varemerke) (rekombinant human IGF-1) for behandling av pasienter med XSCID som har vekstsvikt (barn med høyder mindre enn 3. persentil for alder). Increlex(varemerke) er et Food and Drug Administration-godkjent medikament for behandling av veksthormonsvikt i den generelle populasjonen av barn med veksthormonhyporespons eller primær IGF-1-mangel. De vitenskapelige målene er å bestemme sikkerhet og å vurdere effekten av bruk av subkutan IGF-1 hos XSCID-pasienter med vekstsvikt. Det langsiktige målet med denne studien er å etablere forbedrede behandlingsregimer for vekstsvikt hos barn med XSCID.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:

Deltakere må:

  • Har en diagnose XSCID
  • Være mellom 2 år og 20 år og ikke ha fullført puberteten
  • Samtykke til å tillate oppbevaring av blod- og/eller vevsprøver
  • Vis kort statur: høyde under 3. persentil for kronologisk alder
  • Ha en primærlege hjemme
  • Demonstrere vekstsvikt, definert som veksthastighet (målt som lineær vekst) som er mindre enn 5 % til 10 % av det som forventes for barn i samme aldersgruppe, i løpet av de siste 12 månedene
  • Vilje til å forbli innlagt i flere dager
  • Gi bevis på serum IGF-1 nivå utført i løpet av de foregående 6 månedene og resultatene faller under normale aldersgrenser

UTSLUTTELSESKRITERIER:

Deltakere MÅ IKKE:

  • Har fusjon av epifyseplater
  • Vis en historie med anafylaktisk reaksjon eller overfølsomhet overfor mecasermin eller en hvilken som helst komponent i legemidlets formulering
  • Har noen aktiv eller mistenkt neoplasi
  • Demonstrere tegn på intrakraniell hypertensjon som påvist av papilleødem ved undersøkelse med fundoskopi
  • Har en tilstand som etter etterforskerens mening setter pasienten i unødig risiko ved å delta i studien
  • Vær uvillig til å gjennomgå testing eller prosedyrer knyttet til denne protokollen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling
Legemiddel: Increlex

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet for studiemedisin
Tidsramme: 1 år
Forekomster av uønskede hendelser relatert til studiemedikamentet
1 år
Endring i veksthastighet på studiemedisin
Tidsramme: Under intervensjon, opptil 2 år
Vekstrate på intervensjon sammenlignes med vekstrate før intervensjon for hver deltaker.
Under intervensjon, opptil 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2007

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juni 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juni 2007

Først lagt ut (Anslag)

22. juni 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

3. juli 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. juli 2015

Sist bekreftet

1. mars 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 070171
  • 07-I-0171

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Vekstsvikt

Kliniske studier på Increlex

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Brazil

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere