Лечение задержки роста у пациентов с тяжелым комбинированным иммунодефицитом, сцепленным с Х-хромосомой: фаза 2 исследования инсулиноподобного фактора роста-1

В этом исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность инсулиноподобного фактора роста-1 (IGF-1) для лечения пациентов с тяжелым комбинированным иммунодефицитом, сцепленным с Х-хромосомой (XSCID). У тех, у кого есть XSCID, отсутствуют лейкоциты, которые защищают их организм от вторжения всех типов микробов. IGF-1 является основным гормоном, ответственным за рост и обмен веществ в организме. В качестве лекарственного средства IGF-1 представляет собой Increlex [(торговая марка)] (мекасермин),

Пациенты в возрасте от 2 до 20 лет, у которых еще не началось половое созревание, с диагнозом XSCID и ниже 3-го процентиля для своего возраста, могут иметь право на участие в этом исследовании. Это исследование продлится около 3 лет, и визиты пациентов будут планироваться с интервалом в 3 месяца. У пациентов будет история болезни и осмотр, рентген, электрокардиограмма, анализы крови и измерения тела.

Пациенты будут принимать эстрадиол перорально в течение 2 дней, чтобы избежать ложных результатов определения уровня гормона роста (GH) в образцах крови. Затем проводится провокационное тестирование с двумя последовательными тестами. Он определяет уровень GH в крови и реакцию организма на тестирование препаратов, называемых аргинином и клонидином. Пациентов госпитализируют в педиатрическое стационарное отделение, и им в руку вводят внутривенный катетер. Аргинин вводят внутривенно в течение 30 минут и берут образцы крови. Сразу после тестирования на аргинин дают таблетку клонидина. Затем проводится тест генерации ИФР-1, чтобы увидеть, вырабатывает ли организм ИФР-1 в качестве продукта в ответ на инъекции ГР в течение 5 дней подряд. Этот тест не требует, чтобы пациенты находились в стационаре, но после 8-го дня пациенты должны быть госпитализированы в педиатрическое отделение, чтобы взять образцы крови, начать инъекции Инкрелекса и начать тщательный мониторинг уровня сахара в крови. Они научатся делать себе инъекции и следовать другим советам. Они будут заполнять записи о месте инъекции, симптомах и побочных эффектах в течение как минимум первых 2 дней после возвращения домой, при каждом изменении дозы и по мере необходимости. Пациенты втыкают кончик пальца и помещают небольшую каплю крови на полоску для контроля уровня сахара в крови. Полоска вставляется в глюкометр — небольшой портативный прибор для измерения уровня сахара в крови. Пациенты будут проинструктированы всегда иметь доступ к источнику сахара на случай, если уровень сахара в крови слишком низкий.

...