Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba selhání růstu u pacientů s X-vázanou těžkou kombinovanou imunodeficiencí: 2. fáze studie inzulinu podobného růstového faktoru-1

2. července 2015 aktualizováno: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Léčba selhání růstu u pacientů s X-vázanou těžkou kombinovanou imunodeficiencí (XSCID): Studie fáze 2 hodnotící bezpečnost a klinickou odpověď na léčbu růstovým faktorem podobným inzulínu-1 (IGF-1)

Tato studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost inzulínu podobného růstového faktoru-1 (IGF-1) k léčbě pacientů s X-vázanou těžkou kombinovanou imunodeficiencí (XSCID). Těm, kteří mají XSCID, chybí bílé krvinky, které chrání jejich těla před invazí všech typů bakterií. IGF-1 je hlavní hormon zodpovědný za tělesný růst a metabolismus. Jako lék je IGF-1 Increlex[(ochranná známka)] (mecasermin),

Do této studie mohou být vhodní pacienti ve věku 2 až 20 let, kteří ještě nezačali pubertu, mají diagnózu XSCID a jsou kratší než 3. percentil pro svůj věk. Tato studie bude trvat asi 3 roky a návštěvy pacientů budou naplánovány v 3měsíčních intervalech. Pacienti budou mít fyzickou anamnézu a vyšetření, rentgenové snímky, elektrokardiogram, krevní testy a tělesné měření.

Pacientky budou užívat estradiol perorálně po dobu 2 dnů, aby se zabránilo falešným výsledkům hladin růstového hormonu (GH) ve vzorcích krve. Poté se provede provokační testování se dvěma testy zády k sobě. Určuje hladiny GH v krvi a reakci těla na testování s léky nazývanými arginin a klonidin. Pacienti jsou přijímáni na dětskou lůžkovou jednotku a do paže jim bude zavedena intravenózní (IV) linka. Arginin se podává IV po dobu 30 minut a odebírají se vzorky krve. Hned po testování argininu se podá klonidinová tableta. Poté se provede test generace IGF-1, aby se zjistilo, zda tělo vytváří IGF-1 jako produkt v reakci na injekce GH po dobu 5 po sobě jdoucích dnů. Tento test nevyžaduje, aby byli pacienti hospitalizovaní, ale po 8. dnu musí být pacienti přijati na pediatrickou jednotku, aby jim byl odebrán vzorek krve, zahájeny injekce přípravku Increlex a zahájena pečlivá kontrola hladiny cukru v krvi. Naučí se, jak si provést vlastní injekci a řídit se dalšími radami. Doplní záznamy o místě vpichu, příznacích a vedlejších účincích a záznamy vedou alespoň první 2 dny po návratu domů, při každé změně dávky a podle potřeby. Pacienti nalepí konečky prstu a kápnou malou kapku krve na proužek pro sledování hladiny cukru v krvi. Proužek se vloží do glukometru – malého ručního zařízení pro měření hladiny cukru v krvi. Pacienti budou poučeni, aby měli vždy k dispozici zdroj cukru pro případ, že je hladina cukru v krvi příliš nízká.

...

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je protokol fáze 2 hodnotící bezpečnost a účinnost standardní dávky inzulínu podobného růstového faktoru-1 (IGF-1) pro léčbu selhání růstu u pacientů s diagnózou X-vázané těžké kombinované imunodeficience (XSCID). Tento stav je fatální dědičná imunodeficience způsobená defekty společného řetězce cytokinového receptoru gama (gc), podjednotky sdílené mnoha cytokinovými receptory. Společná gama podjednotka signalizuje prostřednictvím dráhy Janus kinázy/signálů a aktivátorů transkripce (JAK/STAT), což je komplexní intracelulární signální dráha používaná mnoha cytokiny a růstovými faktory, včetně růstového hormonu (GH). Studie naznačují, že defekt gc může vést k hyporeaktivitě na GH. To je podpořeno zprávou o hyporeaktivitě GH u dítěte XSCID, která byla úspěšně zlepšena po imunitní rekonstituci pomocí transplantace kostní dřeně (BMT). Haplo-identické BMT pro děti XSCID často dosahují pouze částečné imunitní rekonstituce a mnoho příjemců BMT má trvalé problémy s poruchou růstu a dosahují výšky hluboko pod 2 standardní odchylky pro jejich chronologický věk. Je možné, že v těchto částečně korigovaných stavech může podávání IGF-1, látky, kterou tělo produkuje v reakci na GH, dosáhnout zlepšené růstové reakce.

Tato studie navrhuje vyhodnotit bezpečnost a účinnost přípravku Increlex (ochranná známka) (rekombinantní lidský IGF-1) pro léčbu pacientů s XSCID, kteří mají poruchu růstu (děti s výškou nižší než 3. percentil věku). Increlex (Trademark) je lék schválený Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro léčbu necitlivosti na růstový hormon u obecné populace dětí s hyporeaktivitou růstového hormonu nebo primárním nedostatkem IGF-1. Vědeckým cílem je určit bezpečnost a posoudit účinnost použití subkutánního IGF-1 u pacientů s XSCID s poruchou růstu. Dlouhodobým cílem této studie je stanovit zlepšené léčebné režimy pro poruchu růstu u dětí s XSCID.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Účastníci musí:

  • Mějte diagnózu XSCID
  • Být ve věku 2 až 20 let a nemá dokončenou pubertu
  • Souhlas s povolením skladování vzorků krve a/nebo tkání
  • Prokázat malý vzrůst: výška pod 3. percentilem pro chronologický věk
  • Mít doma lékaře primární péče
  • Prokázat selhání růstu, definované jako rychlost růstu (měřená jako lineární růst), která je menší než 5 % až 10 % rychlosti očekávané u dětí stejné věkové skupiny za posledních 12 měsíců
  • Ochota zůstat několik dní v nemocnici
  • Poskytněte důkaz o hladině IGF-1 v séru provedené během předchozích 6 měsíců a výsledky spadají pod normální věkové limity

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Účastníci NESMÍ:

  • Proveďte fúzi epifyzárních destiček
  • Prokázat jakoukoli anamnézu anafylaktické reakce nebo přecitlivělosti na mekasermin nebo jakoukoli složku lékové formy
  • Máte jakoukoli aktivní nebo suspektní neoplazii
  • Prokázat známky intrakraniální hypertenze, o čemž svědčí papilém při vyšetření fundoskopem
  • Máte jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje pacienta nepřiměřenému riziku účastí ve studii
  • Nenechte se podrobit testování nebo postupům spojeným s tímto protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba
Lék: Increlex

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost studovaného léku
Časové okno: 1 rok
Míra nežádoucích účinků souvisejících se studovaným lékem
1 rok
Změna rychlosti růstu studovaného léku
Časové okno: Během zásahu až 2 roky
Míra růstu při intervenci se u každého účastníka porovná s mírou růstu před intervencí.
Během zásahu až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. června 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. června 2007

První zveřejněno (Odhad)

22. června 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

3. července 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. července 2015

Naposledy ověřeno

1. března 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 070171
  • 07-I-0171

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit