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アルグルコシダーゼ アルファ一時アクセス プログラム (ATAP)

2014年2月4日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
ポンペ病 (糖原病 II 型としても知られる) は、酸性アルファ-グルコシダーゼ (GAA) と呼ばれる体内の重要な酵素の欠乏によって引き起こされます。 通常、GAA は、リソソームと呼ばれる特殊な構造内のグリコーゲン (糖の貯蔵形態) を分解するために体の細胞によって使用されます。 ポンペ病の患者では、過剰な量のグリコーゲンが蓄積し、さまざまな組織、特に心臓や骨格筋に貯蔵され、正常な機能を妨げます。 この拡張アクセス研究の目的は、米国 (US) のポンペ病患者に、この規模での生産が食品局による商業的使用が承認されるまでの期間限定で、規模を拡大した製造プロセスから生産されたアルグルコシダーゼ アルファへのアクセスを提供することです。および医薬品管理。

調査の概要

状態

マーケティング承認済み

条件

介入・治療

研究の種類

アクセスの拡大

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Sheffield、Alabama、アメリカ
    • Alaska
      • Anchorage、Alaska、アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ
      • Prescott、Arizona、アメリカ
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ
      • Tucson、Arizona、アメリカ
    • California
      • Bakersfield、California、アメリカ
      • Beverly Hills、California、アメリカ
      • Loma Linda、California、アメリカ
      • Los Angeles、California、アメリカ
      • Sacramento、California、アメリカ
      • San Diego、California、アメリカ
      • Stanford、California、アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ
    • Florida
      • Bradenton、Florida、アメリカ
      • Coral Springs、Florida、アメリカ
      • Daytona Beach、Florida、アメリカ
      • Gainsville、Florida、アメリカ
      • St. Petersburg、Florida、アメリカ
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、アメリカ
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ
    • Indiana
      • Evansville、Indiana、アメリカ
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、アメリカ
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ
      • Shreveport、Louisiana、アメリカ
    • Maine
      • Augusta、Maine、アメリカ
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ
      • Springfield、Massachusetts、アメリカ
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ
      • Lake Orion、Michigan、アメリカ
      • Rochester Hills、Michigan、アメリカ
      • St. Joseph、Michigan、アメリカ
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ
    • Montana
      • Missoula、Montana、アメリカ
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ
    • New Jersey
      • Midland Park、New Jersey、アメリカ
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、アメリカ
    • New York
      • Albany、New York、アメリカ
      • Corning、New York、アメリカ
      • Manhasset、New York、アメリカ
      • New York、New York、アメリカ
    • North Carolina
      • Asheville、North Carolina、アメリカ
      • Durham、North Carolina、アメリカ
      • Jacksonville、North Carolina、アメリカ
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ
      • Cleveland、Ohio、アメリカ
      • Greenville、Ohio、アメリカ
      • Toledo、Ohio、アメリカ
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ
      • Tulsa、Oklahoma、アメリカ
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、アメリカ
      • West Colombia、South Carolina、アメリカ
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ
      • San Antonio、Texas、アメリカ
      • Waco、Texas、アメリカ
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ
      • Chesapeake、Virginia、アメリカ
      • Newport News、Virginia、アメリカ
      • Richmond、Virginia、アメリカ
      • Winchester、Virginia、アメリカ
    • Washington
      • Pullman、Washington、アメリカ
      • Seattle、Washington、アメリカ
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、アメリカ
    • Wisconsin
      • Green Bay、Wisconsin、アメリカ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

なし

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 患者または患者の法的保護者は、研究関連の手順を実行する前に、署名されたインフォームド コンセントを提供する必要があります。
  • 患者は米国に居住している必要があります。
  • 患者はポンペ病の確定診断を受けている必要があります。これは、組織源および/または GAA 遺伝子変異からの酸性アルファ-グルコシダーゼ (GAA) 酵素欠乏症として定義されています。
  • 患者は、ポンペ病の臨床徴候および症状を記録している/記録している必要があります。
  • -患者は、商業規模で生産されたアルグルコシダーゼアルファによる治療を受けている/以前に治療を受けたことがある、またはポンペ病の治療のための酵素補充療法（ERT）を受けておらず、次の基準の少なくとも1つを満たしている必要があります。非侵襲的換気による任意の時間 (夜間を含む)。
  • 患者は、評価の必要なプログラム スケジュールを順守できなければなりません。

除外基準:

  • 妊娠中または授乳中の女性
  • 患者は、ポンペ病とは関係のない臨床状態にあり、プログラムの評価を妨げる可能性があります。
  • -患者は現在、臨床試験に登録されています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Genzyme, a Sanofi Company

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

2007年8月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2007年8月22日

最初の投稿 (見積もり)

2007年8月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2014年2月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2014年2月4日

最終確認日

2014年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AGLU03907

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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