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Programa de Acesso Temporário Alglucosidase Alfa (ATAP)

4 de fevereiro de 2014 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
A doença de Pompe (também conhecida como doença de armazenamento de glicogênio Tipo II) é causada por uma deficiência de uma enzima crítica no corpo chamada alfa-glucosidase ácida (GAA). Normalmente, o GAA é usado pelas células do corpo para quebrar o glicogênio (uma forma armazenada de açúcar) dentro de estruturas especializadas chamadas lisossomos. Em pacientes com doença de Pompe, uma quantidade excessiva de glicogênio se acumula e é armazenada em vários tecidos, especialmente coração e músculo esquelético, o que impede sua função normal. O objetivo deste estudo de acesso expandido é fornecer aos pacientes com doença de Pompe nos Estados Unidos (EUA), acesso à alglucosidase alfa produzida a partir de um processo de fabricação ampliado por um tempo limitado até que a produção nessa escala seja aprovada para uso comercial pelo Food e Administração de Medicamentos.

Visão geral do estudo

Status

Aprovado para comercialização

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Acesso expandido

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Estados Unidos
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos
      • Prescott, Arizona, Estados Unidos
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos
    • California
      • Bakersfield, California, Estados Unidos
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos
      • Loma Linda, California, Estados Unidos
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
      • Sacramento, California, Estados Unidos
      • San Diego, California, Estados Unidos
      • Stanford, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Estados Unidos
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos
      • Daytona Beach, Florida, Estados Unidos
      • Gainsville, Florida, Estados Unidos
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos
    • Maine
      • Augusta, Maine, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
      • Springfield, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
      • Lake Orion, Michigan, Estados Unidos
      • Rochester Hills, Michigan, Estados Unidos
      • St. Joseph, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Montana
      • Missoula, Montana, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Estados Unidos
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos
      • Corning, New York, Estados Unidos
      • Manhasset, New York, Estados Unidos
      • New York, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Estados Unidos
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
      • Jacksonville, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
      • Greenville, Ohio, Estados Unidos
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos
      • West Colombia, South Carolina, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos
      • Waco, Texas, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos
      • Chesapeake, Virginia, Estados Unidos
      • Newport News, Virginia, Estados Unidos
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos
      • Winchester, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Pullman, Washington, Estados Unidos
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O paciente ou seu responsável legal deve fornecer consentimento informado e assinado antes de realizar qualquer procedimento relacionado ao estudo.
  • O paciente deve residir nos EUA.
  • O paciente deve ter um diagnóstico confirmado de doença de Pompe definida como deficiência documentada da enzima alfa-glicosidase ácida (GAA) de qualquer fonte tecidual e/ou mutações do gene GAA.
  • O paciente deve ter/tiver documentado sinais e sintomas clínicos da doença de Pompe.
  • O paciente deve ter/teve tratamento prévio com alglucosidase alfa produzida em escala comercial OU nunca ter feito terapia de reposição enzimática (TRE) para o tratamento da doença de Pompe e atender a pelo menos 1 dos seguintes critérios: requerer uma cadeira de rodas OU necessitar de alguma assistência respiratória para qualquer número de horas (incluindo a noite) através de ventilação não invasiva.
  • O paciente deve ser capaz de cumprir o cronograma do programa de avaliações exigido.

Critério de exclusão:

  • Mulheres grávidas ou lactantes
  • O paciente tem uma condição clínica não relacionada à doença de Pompe que interferiria nas avaliações do programa.
  • O paciente está atualmente inscrito em qualquer estudo clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de agosto de 2007

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de agosto de 2007

Primeira postagem (Estimativa)

23 de agosto de 2007

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

6 de fevereiro de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de fevereiro de 2014

Última verificação

1 de fevereiro de 2014

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AGLU03907

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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