Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alglucosidase Alfa väliaikaisen pääsyn ohjelma (ATAP)

tiistai 4. helmikuuta 2014 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Pompen tauti (tunnetaan myös glykogeenin varastointisairautena tyyppi II) johtuu kriittisen entsyymin puutteesta elimistössä, nimeltään happama alfa-glukosidaasi (GAA). Normaalisti kehon solut käyttävät GAA:ta hajottamaan glykogeenia (varastoitunut sokerimuoto) erityisissä rakenteissa, joita kutsutaan lysosomeiksi. Pompen tautia sairastavilla potilailla liiallinen määrä glykogeenia kerääntyy ja varastoituu eri kudoksiin, erityisesti sydämeen ja luustolihakseen, mikä estää niiden normaalin toiminnan. Tämän laajennetun saatavuuden tutkimuksen tavoitteena on tarjota potilaille, joilla on Pompen tauti Yhdysvalloissa (Yhdysvallat), pääsy alglukosidaasi alfalle, joka on tuotettu laajennetulla valmistusprosessilla rajoitetun ajan, kunnes elintarvike on hyväksynyt tämän mittakaavan tuotannon kaupalliseen käyttöön. ja lääkevirasto.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Hyväksytty markkinointiin

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Yhdysvallat
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat
      • Prescott, Arizona, Yhdysvallat
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat
    • California
      • Bakersfield, California, Yhdysvallat
      • Beverly Hills, California, Yhdysvallat
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat
      • Sacramento, California, Yhdysvallat
      • San Diego, California, Yhdysvallat
      • Stanford, California, Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Yhdysvallat
      • Coral Springs, Florida, Yhdysvallat
      • Daytona Beach, Florida, Yhdysvallat
      • Gainsville, Florida, Yhdysvallat
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat
      • Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat
    • Maine
      • Augusta, Maine, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
      • Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat
      • Lake Orion, Michigan, Yhdysvallat
      • Rochester Hills, Michigan, Yhdysvallat
      • St. Joseph, Michigan, Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat
    • Montana
      • Missoula, Montana, Yhdysvallat
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Yhdysvallat
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat
      • Corning, New York, Yhdysvallat
      • Manhasset, New York, Yhdysvallat
      • New York, New York, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Yhdysvallat
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat
      • Jacksonville, North Carolina, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
      • Greenville, Ohio, Yhdysvallat
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat
      • Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat
      • West Colombia, South Carolina, Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat
      • Waco, Texas, Yhdysvallat
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat
      • Chesapeake, Virginia, Yhdysvallat
      • Newport News, Virginia, Yhdysvallat
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat
      • Winchester, Virginia, Yhdysvallat
    • Washington
      • Pullman, Washington, Yhdysvallat
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan tai potilaan laillisen huoltajan on annettava allekirjoitettu, tietoon perustuva suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
  • Potilaan tulee asua Yhdysvalloissa.
  • Potilaalla on oltava vahvistettu Pompen taudin diagnoosi, joka määritellään dokumentoiduksi happaman alfa-glukosidaasi (GAA) -entsyymin puutteeksi mistä tahansa kudoslähteestä ja/tai GAA-geenimutaatioista.
  • Potilaalla on oltava/oli ollut dokumentoituja Pompen taudin kliinisiä oireita ja oireita.
  • Potilaalla on oltava/on ollut aiempaa hoitoa kaupallisessa mittakaavassa tuotetulla alglukosidaasi alfalla TAI hän ei ole saanut entsyymikorvaushoitoa (ERT) Pompen taudin hoitoon ja hänen on täytettävä vähintään yksi seuraavista kriteereistä: tarvitsee pyörätuolin TAI tarvitsee hengitysapua mikä tahansa tuntimäärä (myös yöaika) non-invasiivisen ventilaation avulla.
  • Potilaan on kyettävä noudattamaan vaadittua arviointiohjelman aikataulua.

Poissulkemiskriteerit:

  • Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
  • Potilaalla on Pompen tautiin liittymätön kliininen tila, joka häiritsee ohjelman arviointia.
  • Potilas on tällä hetkellä mukana kaikissa kliinisissä tutkimuksissa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. elokuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. elokuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 23. elokuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 6. helmikuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. helmikuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AGLU03907

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD-II)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Montenegro

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa