Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Alglucosidase Alfa midlertidig tilgangsprogram (ATAP)

4. februar 2014 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company
Pompes sykdom (også kjent som glykogenlagringssykdom Type II) er forårsaket av en mangel på et kritisk enzym i kroppen kalt syre alfa-glukosidase (GAA). Normalt brukes GAA av kroppens celler for å bryte ned glykogen (en lagret form for sukker) i spesialiserte strukturer som kalles lysosomer. Hos pasienter med Pompes sykdom akkumuleres en for stor mengde glykogen og lagres i ulike vev, spesielt hjerte- og skjelettmuskulatur, noe som hindrer deres normale funksjon. Målet med denne utvidede tilgangsstudien er å gi pasienter med Pompes sykdom i USA (USA), tilgang til alglukosidase alfa produsert fra en oppskalert produksjonsprosess i en begrenset periode inntil produksjon i denne skalaen er godkjent for kommersiell bruk av Food. og Drug Administration.

Studieoversikt

Status

Godkjent for markedsføring

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Utvidet tilgang

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Forente stater
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater
      • Prescott, Arizona, Forente stater
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater
      • Tucson, Arizona, Forente stater
    • California
      • Bakersfield, California, Forente stater
      • Beverly Hills, California, Forente stater
      • Loma Linda, California, Forente stater
      • Los Angeles, California, Forente stater
      • Sacramento, California, Forente stater
      • San Diego, California, Forente stater
      • Stanford, California, Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Forente stater
      • Coral Springs, Florida, Forente stater
      • Daytona Beach, Florida, Forente stater
      • Gainsville, Florida, Forente stater
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater
      • Shreveport, Louisiana, Forente stater
    • Maine
      • Augusta, Maine, Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
      • Springfield, Massachusetts, Forente stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater
      • Lake Orion, Michigan, Forente stater
      • Rochester Hills, Michigan, Forente stater
      • St. Joseph, Michigan, Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater
    • Montana
      • Missoula, Montana, Forente stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Forente stater
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater
      • Corning, New York, Forente stater
      • Manhasset, New York, Forente stater
      • New York, New York, Forente stater
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater
      • Durham, North Carolina, Forente stater
      • Jacksonville, North Carolina, Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
      • Cleveland, Ohio, Forente stater
      • Greenville, Ohio, Forente stater
      • Toledo, Ohio, Forente stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater
      • West Colombia, South Carolina, Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater
      • San Antonio, Texas, Forente stater
      • Waco, Texas, Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater
      • Chesapeake, Virginia, Forente stater
      • Newport News, Virginia, Forente stater
      • Richmond, Virginia, Forente stater
      • Winchester, Virginia, Forente stater
    • Washington
      • Pullman, Washington, Forente stater
      • Seattle, Washington, Forente stater
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten eller pasientens juridiske verge må gi signert, informert samtykke før noen studierelaterte prosedyrer utføres.
  • Pasienten må være bosatt i USA.
  • Pasienten må ha en bekreftet diagnose av Pompes sykdom definert som dokumentert syre-alfa-glukosidase (GAA) enzymmangel fra enhver vevskilde og/eller GAA-genmutasjoner.
  • Pasienten må ha/hadd dokumenterte kliniske tegn og symptomer på Pompes sykdom.
  • Pasienten må ha/ha hatt tidligere behandling med alglukosidase alfa produsert i kommersiell skala ELLER være naiv til enzymerstatningsterapi (ERT) for behandling av Pompes sykdom og oppfylle minst 1 av følgende kriterier: kreve rullestol ELLER kreve pustehjelp for et hvilket som helst antall timer (inkludert nattetid) gjennom ikke-invasiv ventilasjon.
  • Pasienten må være i stand til å overholde den nødvendige programplanen for vurderinger.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinner som er gravide eller ammende
  • Pasienten har en klinisk tilstand som ikke er relatert til Pompes sykdom som vil forstyrre programvurderinger.
  • Pasienten er for tiden registrert i alle kliniske studier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. august 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2007

Først lagt ut (Anslag)

23. august 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

6. februar 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2014

Sist bekreftet

1. februar 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGLU03907

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Glykogenlagringssykdom Type II (GSD-II)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Thailand

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere