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Programa de Acceso Temporal de Alglucosidasa Alfa (ATAP)

4 de febrero de 2014 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
La enfermedad de Pompe (también conocida como enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II) es causada por una deficiencia de una enzima crítica en el cuerpo llamada alfa-glucosidasa ácida (GAA). Normalmente, las células del cuerpo utilizan GAA para descomponer el glucógeno (una forma almacenada de azúcar) dentro de estructuras especializadas llamadas lisosomas. En los pacientes con enfermedad de Pompe, se acumula una cantidad excesiva de glucógeno que se almacena en diversos tejidos, especialmente en el corazón y el músculo esquelético, lo que impide su funcionamiento normal. El objetivo de este estudio de acceso ampliado es proporcionar a los pacientes con la enfermedad de Pompe en los Estados Unidos (EE. UU.) acceso a la alglucosidasa alfa producida a partir de un proceso de fabricación a mayor escala durante un tiempo limitado hasta que la producción a esta escala sea aprobada para uso comercial por parte de Food y Administración de Drogas.

Descripción general del estudio

Estado

Aprobado para la comercialización

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Estados Unidos
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos
      • Prescott, Arizona, Estados Unidos
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos
    • California
      • Bakersfield, California, Estados Unidos
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos
      • Loma Linda, California, Estados Unidos
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
      • Sacramento, California, Estados Unidos
      • San Diego, California, Estados Unidos
      • Stanford, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Estados Unidos
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos
      • Daytona Beach, Florida, Estados Unidos
      • Gainsville, Florida, Estados Unidos
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos
    • Maine
      • Augusta, Maine, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
      • Springfield, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
      • Lake Orion, Michigan, Estados Unidos
      • Rochester Hills, Michigan, Estados Unidos
      • St. Joseph, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Montana
      • Missoula, Montana, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Estados Unidos
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos
      • Corning, New York, Estados Unidos
      • Manhasset, New York, Estados Unidos
      • New York, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Estados Unidos
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
      • Jacksonville, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
      • Greenville, Ohio, Estados Unidos
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos
      • West Colombia, South Carolina, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos
      • Waco, Texas, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos
      • Chesapeake, Virginia, Estados Unidos
      • Newport News, Virginia, Estados Unidos
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos
      • Winchester, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Pullman, Washington, Estados Unidos
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente o el tutor legal del paciente debe proporcionar un consentimiento informado y firmado antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
  • El paciente debe residir en los EE.UU.
  • El paciente debe tener un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Pompe definida como deficiencia documentada de la enzima alfa-glucosidasa ácida (GAA) de cualquier origen tisular y/o mutaciones del gen GAA.
  • El paciente debe tener/tuvo signos y síntomas clínicos documentados de la enfermedad de Pompe.
  • El paciente debe tener/tuvo un tratamiento previo con alglucosidasa alfa producida a escala comercial O no haber recibido terapia de reemplazo enzimático (TRE) para el tratamiento de la enfermedad de Pompe y cumplir al menos 1 de los siguientes criterios: requiere una silla de ruedas O necesita asistencia respiratoria para cualquier número de horas (incluida la noche) mediante ventilación no invasiva.
  • El paciente debe ser capaz de cumplir con el cronograma de evaluaciones del programa requerido.

Criterio de exclusión:

  • Hembras que están embarazadas o lactando
  • El paciente tiene una condición clínica no relacionada con la enfermedad de Pompe que interferiría con las evaluaciones del programa.
  • El paciente está actualmente inscrito en cualquier estudio clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de agosto de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de agosto de 2007

Publicado por primera vez (Estimar)

23 de agosto de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

6 de febrero de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de febrero de 2014

Última verificación

1 de febrero de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AGLU03907

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II)

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