Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Alglucosidase Alfa Temporary Access Program (ATAP)

4. februar 2014 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company
Pompes sygdom (også kendt som glykogenoplagringssygdom type II) er forårsaget af en mangel på et kritisk enzym i kroppen kaldet sur alfa-glucosidase (GAA). Normalt bruges GAA af kroppens celler til at nedbryde glykogen (en lagret form for sukker) i specialiserede strukturer kaldet lysosomer. Hos patienter med Pompes sygdom ophobes en for stor mængde glykogen og opbevares i forskellige væv, især hjerte- og skeletmuskler, hvilket forhindrer deres normale funktion. Formålet med denne udvidede adgangsundersøgelse er at give patienter med Pompes sygdom i USA (USA), adgang til alglucosidase alfa produceret fra en opskaleret fremstillingsproces i en begrænset periode, indtil produktion i denne skala er godkendt til kommerciel brug af Food og Drug Administration.

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Forenede Stater
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater
      • Prescott, Arizona, Forenede Stater
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater
    • California
      • Bakersfield, California, Forenede Stater
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater
      • Loma Linda, California, Forenede Stater
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
      • Sacramento, California, Forenede Stater
      • San Diego, California, Forenede Stater
      • Stanford, California, Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Forenede Stater
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater
      • Daytona Beach, Florida, Forenede Stater
      • Gainsville, Florida, Forenede Stater
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater
    • Maine
      • Augusta, Maine, Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater
      • Lake Orion, Michigan, Forenede Stater
      • Rochester Hills, Michigan, Forenede Stater
      • St. Joseph, Michigan, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater
    • Montana
      • Missoula, Montana, Forenede Stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Forenede Stater
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater
      • Corning, New York, Forenede Stater
      • Manhasset, New York, Forenede Stater
      • New York, New York, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forenede Stater
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
      • Jacksonville, North Carolina, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater
      • Greenville, Ohio, Forenede Stater
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater
      • West Colombia, South Carolina, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater
      • Waco, Texas, Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater
      • Chesapeake, Virginia, Forenede Stater
      • Newport News, Virginia, Forenede Stater
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater
      • Winchester, Virginia, Forenede Stater
    • Washington
      • Pullman, Washington, Forenede Stater
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten eller patientens juridiske værge skal give underskrevet, informeret samtykke, før der udføres undersøgelsesrelaterede procedurer.
  • Patienten skal være bosat i USA.
  • Patienten skal have en bekræftet diagnose af Pompes sygdom defineret som dokumenteret syre-alfa-glucosidase (GAA) enzymmangel fra enhver vævskilde og/eller GAA-genmutationer.
  • Patienten skal have/havde dokumenterede kliniske tegn og symptomer på Pompes sygdom.
  • Patienten skal have/havde tidligere haft behandling med alglucosidase alfa produceret i kommerciel skala ELLER være naiv over for enzymerstatningsterapi (ERT) til behandling af Pompes sygdom og opfylde mindst 1 af følgende kriterier: kræve kørestol ELLER kræve vejrtrækningsassistance mhp. et hvilket som helst antal timer (inklusive nattetid) gennem non-invasiv ventilation.
  • Patienten skal være i stand til at overholde den påkrævede programplan for vurderinger.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder, der er gravide eller ammende
  • Patienten har en klinisk tilstand, der ikke er relateret til Pompes sygdom, og som ville forstyrre programvurderinger.
  • Patienten er i øjeblikket optaget i alle kliniske undersøgelser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. august 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. august 2007

Først opslået (Skøn)

23. august 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

6. februar 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2014

Sidst verificeret

1. februar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGLU03907

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Glykogenopbevaringssygdom type II (GSD-II)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner