Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Alglucosidase Alfa ideiglenes hozzáférési program (ATAP)

2014. február 4. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

A Pompe-kórt (más néven II-es típusú glikogénraktározási betegséget) a szervezetben a savas alfa-glükozidáznak (GAA) nevezett kritikus enzim hiánya okozza. Normális esetben a GAA-t a szervezet sejtjei a glikogén (a cukor tárolt formája) lebontására használják speciális struktúrákban, amelyeket lizoszómáknak neveznek. Pompe-kórban szenvedő betegeknél túlzott mennyiségű glikogén halmozódik fel és raktározódik el a különböző szövetekben, különösen a szívben és a vázizomzatban, ami megakadályozza normális működésüket. Ennek a kiterjesztett hozzáférésű vizsgálatnak az a célja, hogy az Egyesült Államokban (USA) Pompe-kórban szenvedő betegek számára hozzáférést biztosítson a megnövelt gyártási folyamat során előállított alfa-alglükozidázhoz korlátozott ideig, amíg az ilyen léptékű termelést a Food kereskedelmi használatra jóváhagyja. és Gyógyszer Adminisztráció.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Marketingre jóváhagyva

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Biológiai: alfa-alglükozidáz (rekombináns humán savas alfa-glükozidáz [rhGAA])

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Egyesült Államok
- Alabama
  - Sheffield, Alabama, Egyesült Államok
- Alaska
  - Anchorage, Alaska, Egyesült Államok
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Egyesült Államok
  - Prescott, Arizona, Egyesült Államok
  - Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok
  - Tucson, Arizona, Egyesült Államok
- California
  - Bakersfield, California, Egyesült Államok
  - Beverly Hills, California, Egyesült Államok
  - Loma Linda, California, Egyesült Államok
  - Los Angeles, California, Egyesült Államok
  - Sacramento, California, Egyesült Államok
  - San Diego, California, Egyesült Államok
  - Stanford, California, Egyesült Államok
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Egyesült Államok
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Egyesült Államok
- Florida
  - Bradenton, Florida, Egyesült Államok
  - Coral Springs, Florida, Egyesült Államok
  - Daytona Beach, Florida, Egyesült Államok
  - Gainsville, Florida, Egyesült Államok
  - St. Petersburg, Florida, Egyesült Államok
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Egyesült Államok
- Idaho
  - Boise, Idaho, Egyesült Államok
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Egyesült Államok
- Indiana
  - Evansville, Indiana, Egyesült Államok
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Egyesült Államok
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Egyesült Államok
- Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Egyesült Államok
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok
  - Shreveport, Louisiana, Egyesült Államok
- Maine
  - Augusta, Maine, Egyesült Államok
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Egyesült Államok
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Egyesült Államok
  - Springfield, Massachusetts, Egyesült Államok
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Egyesült Államok
  - Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok
  - Lake Orion, Michigan, Egyesült Államok
  - Rochester Hills, Michigan, Egyesült Államok
  - St. Joseph, Michigan, Egyesült Államok
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok
- Montana
  - Missoula, Montana, Egyesült Államok
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Egyesült Államok
- New Jersey
  - Midland Park, New Jersey, Egyesült Államok
- New Mexico
  - Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok
- New York
  - Albany, New York, Egyesült Államok
  - Corning, New York, Egyesült Államok
  - Manhasset, New York, Egyesült Államok
  - New York, New York, Egyesült Államok
- North Carolina
  - Asheville, North Carolina, Egyesült Államok
  - Durham, North Carolina, Egyesült Államok
  - Jacksonville, North Carolina, Egyesült Államok
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok
  - Cleveland, Ohio, Egyesült Államok
  - Greenville, Ohio, Egyesült Államok
  - Toledo, Ohio, Egyesült Államok
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok
  - Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok
- Oregon
  - Portland, Oregon, Egyesült Államok
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok
- South Carolina
  - Greenville, South Carolina, Egyesült Államok
  - West Colombia, South Carolina, Egyesült Államok
- Texas
  - Houston, Texas, Egyesült Államok
  - San Antonio, Texas, Egyesült Államok
  - Waco, Texas, Egyesült Államok
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok
  - Chesapeake, Virginia, Egyesült Államok
  - Newport News, Virginia, Egyesült Államok
  - Richmond, Virginia, Egyesült Államok
  - Winchester, Virginia, Egyesült Államok
- Washington
  - Pullman, Washington, Egyesült Államok
  - Seattle, Washington, Egyesült Államok
- West Virginia
  - Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok
- Wisconsin
  - Green Bay, Wisconsin, Egyesült Államok

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

A betegnek vagy a beteg törvényes gyámjának aláírt, tájékozott beleegyezését kell adnia a vizsgálattal kapcsolatos eljárások elvégzése előtt.
A betegnek az Egyesült Államokban kell tartózkodnia.
A betegnek Pompe-kór megerősített diagnózisával kell rendelkeznie, amelyet dokumentált savas alfa-glükozidáz (GAA) enzimhiányként határoznak meg bármely szöveti forrásból és/vagy GAA génmutációból.
A betegnek rendelkeznie kell/voltak a Pompe-kór dokumentált klinikai jelei és tünetei.
A betegnek előzetesen kereskedelmi forgalomban előállított alfa-alglükozidázzal kell kezelnie, VAGY naivnak kell lennie a Pompe-kór kezelésére alkalmazott enzimpótló terápiában (ERT), és az alábbi kritériumok közül legalább egynek meg kell felelnie: kerekesszékre van szüksége VAGY légzési segítségre van szüksége tetszőleges számú óra (beleértve az éjszakai időt is) non-invazív lélegeztetéssel.
A betegnek képesnek kell lennie arra, hogy megfeleljen az előírt vizsgálati program ütemtervének.

Kizárási kritériumok:

Terhes vagy szoptató nőstények
A betegnek olyan klinikai állapota van, amely nem kapcsolódik a Pompe-kórhoz, és ez megzavarná a program értékelését.
A beteg jelenleg bármely klinikai vizsgálatban részt vesz.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. augusztus 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. augusztus 22.

Első közzététel (Becslés)

2007. augusztus 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. február 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. február 4.

Utolsó ellenőrzés

2014. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

GSD-II, Pompe-kór, glikogénraktározási betegség II

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

AGLU03907

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .