Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Alglucosidase Alfa Temporary Access Program (ATAP)

4 februari 2014 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company
Pompes sjukdom (även känd som glykogenlagringssjukdom typ II) orsakas av en brist på ett kritiskt enzym i kroppen som kallas surt alfa-glukosidas (GAA). Normalt används GAA av kroppens celler för att bryta ner glykogen (en lagrad form av socker) inom specialiserade strukturer som kallas lysosomer. Hos patienter med Pompes sjukdom ansamlas en överdriven mängd glykogen och lagras i olika vävnader, särskilt hjärta och skelettmuskler, vilket förhindrar deras normala funktion. Syftet med denna utökade tillgångsstudie är att ge patienter med Pompes sjukdom i USA (USA), tillgång till alglukosidas alfa framställt från en uppskalad tillverkningsprocess under en begränsad tid tills produktion i denna skala är godkänd för kommersiell användning av Food och Drug Administration.

Studieöversikt

Status

Godkänd för marknadsföring

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Utökad åtkomst

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Förenta staterna
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna
      • Prescott, Arizona, Förenta staterna
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna
    • California
      • Bakersfield, California, Förenta staterna
      • Beverly Hills, California, Förenta staterna
      • Loma Linda, California, Förenta staterna
      • Los Angeles, California, Förenta staterna
      • Sacramento, California, Förenta staterna
      • San Diego, California, Förenta staterna
      • Stanford, California, Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Förenta staterna
      • Coral Springs, Florida, Förenta staterna
      • Daytona Beach, Florida, Förenta staterna
      • Gainsville, Florida, Förenta staterna
      • St. Petersburg, Florida, Förenta staterna
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Förenta staterna
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna
      • Shreveport, Louisiana, Förenta staterna
    • Maine
      • Augusta, Maine, Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
      • Springfield, Massachusetts, Förenta staterna
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna
      • Lake Orion, Michigan, Förenta staterna
      • Rochester Hills, Michigan, Förenta staterna
      • St. Joseph, Michigan, Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna
    • Montana
      • Missoula, Montana, Förenta staterna
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Förenta staterna
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna
      • Corning, New York, Förenta staterna
      • Manhasset, New York, Förenta staterna
      • New York, New York, Förenta staterna
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Förenta staterna
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna
      • Jacksonville, North Carolina, Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna
      • Greenville, Ohio, Förenta staterna
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna
      • West Colombia, South Carolina, Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna
      • Waco, Texas, Förenta staterna
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna
      • Chesapeake, Virginia, Förenta staterna
      • Newport News, Virginia, Förenta staterna
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna
      • Winchester, Virginia, Förenta staterna
    • Washington
      • Pullman, Washington, Förenta staterna
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Förenta staterna

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten eller patientens vårdnadshavare måste ge undertecknat, informerat samtycke innan några studierelaterade procedurer utförs.
  • Patienten måste vara bosatt i USA.
  • Patienten måste ha en bekräftad diagnos av Pompes sjukdom definierad som dokumenterad brist på surt alfa-glukosidas (GAA) enzym från någon vävnadskälla och/eller GAA-genmutationer.
  • Patienten måste ha/hade dokumenterade kliniska tecken och symtom på Pompes sjukdom.
  • Patienten måste ha/haft tidigare behandling med alglukosidas alfa producerat i kommersiell skala ELLER vara naiv till enzymersättningsterapi (ERT) för behandling av Pompes sjukdom och uppfylla minst ett av följande kriterier: kräva rullstol ELLER behöva andningshjälp för valfritt antal timmar (inklusive nattetid) genom icke-invasiv ventilation.
  • Patienten måste vara kapabel att följa det erforderliga programmet för bedömningar.

Exklusions kriterier:

  • Kvinnor som är gravida eller ammar
  • Patienten har ett kliniskt tillstånd som inte är relaterat till Pompes sjukdom som skulle störa programbedömningar.
  • Patienten är för närvarande inskriven i alla kliniska studier.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 augusti 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 augusti 2007

Första postat (Uppskatta)

23 augusti 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

6 februari 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 februari 2014

Senast verifierad

1 februari 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AGLU03907

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera