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Programme d'accès temporaire à l'Alglucosidase Alfa (ATAP)

4 février 2014 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company
La maladie de Pompe (également connue sous le nom de maladie de stockage du glycogène de type II) est causée par une déficience d'une enzyme critique dans le corps appelée alpha-glucosidase acide (GAA). Normalement, le GAA est utilisé par les cellules du corps pour décomposer le glycogène (une forme stockée de sucre) dans des structures spécialisées appelées lysosomes. Chez les patients atteints de la maladie de Pompe, une quantité excessive de glycogène s'accumule et est stockée dans divers tissus, en particulier le cœur et les muscles squelettiques, ce qui empêche leur fonctionnement normal. L'objectif de cette étude d'accès élargi est de fournir aux patients atteints de la maladie de Pompe aux États-Unis (US), un accès à l'alglucosidase alfa produite à partir d'un processus de fabrication à grande échelle pendant une durée limitée jusqu'à ce que la production à cette échelle soit approuvée pour une utilisation commerciale par le Food et Administration des médicaments.

Aperçu de l'étude

Statut

Approuvé pour la commercialisation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Accès étendu

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, États-Unis
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis
      • Prescott, Arizona, États-Unis
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis
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      • Augusta, Maine, États-Unis
    • Maryland
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    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient ou son tuteur légal doit fournir un consentement éclairé et signé avant d'effectuer toute procédure liée à l'étude.
  • Le patient doit résider aux États-Unis.
  • Le patient doit avoir un diagnostic confirmé de la maladie de Pompe définie comme un déficit documenté en enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) provenant de toute source tissulaire et/ou de mutations du gène GAA.
  • Le patient doit avoir/avait des signes et symptômes cliniques documentés de la maladie de Pompe.
  • Le patient doit avoir/a eu un traitement antérieur avec de l'alglucosidase alfa produite à l'échelle commerciale OU être naïf de traitement enzymatique substitutif (ERT) pour le traitement de la maladie de Pompe et répondre à au moins 1 des critères suivants : besoin d'un fauteuil roulant OU besoin d'une assistance respiratoire pour n'importe quel nombre d'heures (y compris la nuit) grâce à la ventilation non invasive.
  • Le patient doit être capable de se conformer au programme d'évaluations requis.

Critère d'exclusion:

  • Femelles gestantes ou allaitantes
  • Le patient a un état clinique non lié à la maladie de Pompe qui interférerait avec les évaluations du programme.
  • Le patient est actuellement inscrit à des études cliniques.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 août 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 août 2007

Première publication (Estimation)

23 août 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

6 février 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 février 2014

Dernière vérification

1 février 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGLU03907

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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