Alglucosidase Alfa 临时访问计划 (ATAP)
2014年2月4日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
庞贝病（也称为 II 型糖原贮积病）是由体内一种称为酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 的关键酶缺乏引起的。
通常，身体细胞使用 GAA 分解称为溶酶体的特殊结构中的糖原（糖的一种储存形式）。
在庞贝病患者中，过量的糖原积累并储存在各种组织中，尤其是心脏和骨骼肌，这会妨碍它们的正常功能。
这项扩大使用研究的目的是为美国 (US) 的庞贝氏病患者提供在有限时间内使用通过放大制造工艺生产的阿糖苷酶 alfa，直到这种规模的生产被食品药品监督管理局批准用于商业用途和药物管理局。
研究概览
研究类型
扩展访问
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Sheffield、Alabama、美国
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Alaska
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Anchorage、Alaska、美国
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国
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Prescott、Arizona、美国
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Scottsdale、Arizona、美国
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Tucson、Arizona、美国
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California
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Bakersfield、California、美国
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Beverly Hills、California、美国
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Loma Linda、California、美国
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Los Angeles、California、美国
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Sacramento、California、美国
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San Diego、California、美国
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Stanford、California、美国
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国
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Florida
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Bradenton、Florida、美国
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Coral Springs、Florida、美国
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Daytona Beach、Florida、美国
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Gainsville、Florida、美国
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St. Petersburg、Florida、美国
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Georgia
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Decatur、Georgia、美国
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Idaho
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Boise、Idaho、美国
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国
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Indiana
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Evansville、Indiana、美国
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、美国
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国
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Shreveport、Louisiana、美国
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Maine
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Augusta、Maine、美国
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国
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Springfield、Massachusetts、美国
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国
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Grand Rapids、Michigan、美国
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Lake Orion、Michigan、美国
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Rochester Hills、Michigan、美国
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St. Joseph、Michigan、美国
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国
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Montana
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Missoula、Montana、美国
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、美国
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New Jersey
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Midland Park、New Jersey、美国
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、美国
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New York
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Albany、New York、美国
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Corning、New York、美国
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Manhasset、New York、美国
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New York、New York、美国
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North Carolina
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Asheville、North Carolina、美国
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Durham、North Carolina、美国
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Jacksonville、North Carolina、美国
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国
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Cleveland、Ohio、美国
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Greenville、Ohio、美国
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Toledo、Ohio、美国
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国
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Tulsa、Oklahoma、美国
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Oregon
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Portland、Oregon、美国
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国
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South Carolina
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Greenville、South Carolina、美国
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West Colombia、South Carolina、美国
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Texas
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Houston、Texas、美国
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San Antonio、Texas、美国
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Waco、Texas、美国
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国
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Chesapeake、Virginia、美国
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Newport News、Virginia、美国
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Richmond、Virginia、美国
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Winchester、Virginia、美国
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Washington
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Pullman、Washington、美国
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Seattle、Washington、美国
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West Virginia
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Morgantown、West Virginia、美国
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Wisconsin
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Green Bay、Wisconsin、美国
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不适用
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 在执行任何与研究相关的程序之前，患者或患者的法定监护人必须签署知情同意书。
- 患者必须居住在美国。
- 患者必须确诊庞贝病，定义为任何组织来源的酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 缺乏症和/或 GAA 基因突变。
- 患者必须有/已经记录了庞贝病的临床体征和症状。
- 患者必须/曾接受过商业规模生产的阿糖苷酶 alfa 治疗，或未接受过用于治疗庞贝病的酶替代疗法 (ERT)，并且至少满足以下标准中的一项：需要轮椅或需要一些呼吸辅助通过无创通气进行任意小时数（包括夜间）。
- 患者必须能够遵守所需的评估计划时间表。
排除标准：
- 怀孕或哺乳期的女性
- 患者的临床状况与庞贝病无关，会干扰计划评估。
- 患者目前正在参加任何临床研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究注册日期
首次提交
2007年8月21日
首先提交符合 QC 标准的
2007年8月22日
首次发布 (估计)
2007年8月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年2月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年2月4日
最后验证
2014年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AGLU03907
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