Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа временного доступа к алглюкозидазе Альфа (ATAP)

4 февраля 2014 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company
Болезнь Помпе (также известная как болезнь накопления гликогена типа II) вызывается дефицитом в организме критического фермента, называемого кислой альфа-глюкозидазой (ГАА). Обычно клетки организма используют GAA для расщепления гликогена (запасенная форма сахара) в специализированных структурах, называемых лизосомами. У больных болезнью Помпе избыточное количество гликогена накапливается и депонируется в различных тканях, особенно в сердце и скелетных мышцах, что препятствует их нормальной функции. Цель этого исследования расширенного доступа состоит в том, чтобы предоставить пациентам с болезнью Помпе в Соединенных Штатах (США) доступ к алглюкозидазе альфа, полученной в результате расширенного производственного процесса, в течение ограниченного времени, пока производство в этом масштабе не будет одобрено для коммерческого использования Управлением по контролю за продуктами питания. и Администрация по лекарствам.

Обзор исследования

Статус

Одобрено для маркетинга

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Расширенный доступ

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Соединенные Штаты
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты
      • Prescott, Arizona, Соединенные Штаты
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты
    • California
      • Bakersfield, California, Соединенные Штаты
      • Beverly Hills, California, Соединенные Штаты
      • Loma Linda, California, Соединенные Штаты
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты
      • San Diego, California, Соединенные Штаты
      • Stanford, California, Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Соединенные Штаты
      • Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты
      • Daytona Beach, Florida, Соединенные Штаты
      • Gainsville, Florida, Соединенные Штаты
      • St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Соединенные Штаты
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты
      • Shreveport, Louisiana, Соединенные Штаты
    • Maine
      • Augusta, Maine, Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
      • Springfield, Massachusetts, Соединенные Штаты
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты
      • Lake Orion, Michigan, Соединенные Штаты
      • Rochester Hills, Michigan, Соединенные Штаты
      • St. Joseph, Michigan, Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты
    • Montana
      • Missoula, Montana, Соединенные Штаты
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Соединенные Штаты
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты
      • Corning, New York, Соединенные Штаты
      • Manhasset, New York, Соединенные Штаты
      • New York, New York, Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Соединенные Штаты
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты
      • Jacksonville, North Carolina, Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты
      • Greenville, Ohio, Соединенные Штаты
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты
      • Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты
      • West Colombia, South Carolina, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты
      • Waco, Texas, Соединенные Штаты
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты
      • Chesapeake, Virginia, Соединенные Штаты
      • Newport News, Virginia, Соединенные Штаты
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты
      • Winchester, Virginia, Соединенные Штаты
    • Washington
      • Pullman, Washington, Соединенные Штаты
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Соединенные Штаты

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациент или законный опекун пациента должны предоставить подписанное информированное согласие до выполнения любых процедур, связанных с исследованием.
  • Пациент должен проживать в США.
  • Пациент должен иметь подтвержденный диагноз болезни Помпе, определяемой как документально подтвержденный дефицит фермента кислой альфа-глюкозидазы (ГАА) из любого источника ткани и/или мутации гена ГАА.
  • У пациента должны быть документально подтверждены клинические признаки и симптомы болезни Помпе.
  • Пациент должен пройти/получил предшествующее лечение алглюкозидазой альфа, производимой в промышленных масштабах, ИЛИ не получать заместительную ферментную терапию (ФЗТ) для лечения болезни Помпе и соответствовать по крайней мере 1 из следующих критериев: требуется кресло-коляска ИЛИ требуется некоторая респираторная помощь для любое количество часов (включая ночное время) при помощи неинвазивной вентиляции.
  • Пациент должен быть в состоянии соблюдать требуемый план программы оценок.

Критерий исключения:

  • Женщины, которые беременны или кормят грудью
  • У пациента имеется клиническое состояние, не связанное с болезнью Помпе, которое может помешать оценке программы.
  • В настоящее время пациент включен в какие-либо клинические исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 августа 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 августа 2007 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

23 августа 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

6 февраля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 февраля 2014 г.

Последняя проверка

1 февраля 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGLU03907

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Болезнь накопления гликогена II типа (GSD-II)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bahamas

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться