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Alglucosidase Alfa Temporäres Zugangsprogramm (ATAP)

4. Februar 2014 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company
Morbus Pompe (auch bekannt als Glykogenspeicherkrankheit Typ II) wird durch einen Mangel an einem kritischen Enzym im Körper namens saure Alpha-Glucosidase (GAA) verursacht. Normalerweise wird GAA von den Körperzellen verwendet, um Glykogen (eine gespeicherte Form von Zucker) innerhalb spezialisierter Strukturen, die Lysosomen genannt werden, abzubauen. Bei Patienten mit Morbus Pompe sammelt sich eine übermäßige Menge an Glykogen an und wird in verschiedenen Geweben, insbesondere Herz- und Skelettmuskeln, gespeichert, was deren normale Funktion verhindert. Das Ziel dieser erweiterten Zugangsstudie besteht darin, Patienten mit Morbus Pompe in den Vereinigten Staaten (USA) für eine begrenzte Zeit Zugang zu Alglucosidase alfa zu verschaffen, die in einem erweiterten Herstellungsprozess hergestellt wird, bis die Produktion in diesem Maßstab für die kommerzielle Nutzung durch die Food genehmigt wird und Arzneimittelverwaltung.

Studienübersicht

Status

Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Vereinigte Staaten
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten
      • Prescott, Arizona, Vereinigte Staaten
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten
    • California
      • Bakersfield, California, Vereinigte Staaten
      • Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Vereinigte Staaten
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten
      • Daytona Beach, Florida, Vereinigte Staaten
      • Gainsville, Florida, Vereinigte Staaten
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten
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      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Indiana
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      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten
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      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten
      • Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten
    • Maine
      • Augusta, Maine, Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
      • Springfield, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten
      • Lake Orion, Michigan, Vereinigte Staaten
      • Rochester Hills, Michigan, Vereinigte Staaten
      • St. Joseph, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Montana
      • Missoula, Montana, Vereinigte Staaten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Vereinigte Staaten
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten
      • Corning, New York, Vereinigte Staaten
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Vereinigte Staaten
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten
      • Jacksonville, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Greenville, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten
    • Oregon
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    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten
      • West Colombia, South Carolina, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten
      • Waco, Texas, Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten
      • Chesapeake, Virginia, Vereinigte Staaten
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      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten
      • Winchester, Virginia, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Pullman, Washington, Vereinigte Staaten
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient oder der gesetzliche Vormund des Patienten muss vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren eine unterschriebene Einverständniserklärung nach Aufklärung abgeben.
  • Der Patient muss in den USA wohnhaft sein.
  • Der Patient muss eine bestätigte Diagnose von Morbus Pompe haben, definiert als dokumentierter Mangel an saurem Alpha-Glucosidase (GAA)-Enzym aus jeglicher Gewebequelle und/oder GAA-Genmutationen.
  • Der Patient muss dokumentierte klinische Anzeichen und Symptome von Morbus Pompe haben/hatten.
  • Der Patient muss zuvor mit im kommerziellen Maßstab hergestellter Alglucosidase alfa behandelt worden sein ODER eine Enzymersatztherapie (ERT) zur Behandlung von Morbus Pompe noch nicht angewendet haben und mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllen: einen Rollstuhl benötigen ODER eine Atemunterstützung benötigen für beliebig viele Stunden (auch nachts) durch nicht-invasive Beatmung.
  • Der Patient muss in der Lage sein, den erforderlichen Bewertungsplan des Programms einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Der Patient hat einen klinischen Zustand, der nichts mit der Pompe-Krankheit zu tun hat und die Programmbewertungen beeinträchtigen würde.
  • Der Patient ist derzeit in irgendwelche klinischen Studien eingeschrieben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. August 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. August 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. August 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

6. Februar 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2014

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGLU03907

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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