Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program tymczasowego dostępu do alglukozydazy alfa (ATAP)

4 lutego 2014 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company
Choroba Pompego (znana również jako choroba spichrzania glikogenu typu II) jest spowodowana niedoborem kluczowego enzymu w organizmie, zwanego kwaśną alfa-glukozydazą (GAA). Zwykle GAA jest używany przez komórki organizmu do rozkładania glikogenu (przechowywanej formy cukru) w wyspecjalizowanych strukturach zwanych lizosomami. U pacjentów z chorobą Pompego gromadzi się i magazynuje nadmierna ilość glikogenu w różnych tkankach, zwłaszcza w sercu i mięśniach szkieletowych, co uniemożliwia ich normalne funkcjonowanie. Celem tego rozszerzonego badania dostępu jest zapewnienie pacjentom z chorobą Pompego w Stanach Zjednoczonych (USA) dostępu do alglukozydazy alfa wytwarzanej w procesie produkcyjnym na większą skalę przez ograniczony czas do czasu zatwierdzenia produkcji na taką skalę przez Food i Administracji Leków.

Przegląd badań

Status

Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Stany Zjednoczone
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone
      • Prescott, Arizona, Stany Zjednoczone
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone
    • California
      • Bakersfield, California, Stany Zjednoczone
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Stany Zjednoczone
      • Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone
      • Daytona Beach, Florida, Stany Zjednoczone
      • Gainsville, Florida, Stany Zjednoczone
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone
    • Maine
      • Augusta, Maine, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
      • Springfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone
      • Lake Orion, Michigan, Stany Zjednoczone
      • Rochester Hills, Michigan, Stany Zjednoczone
      • St. Joseph, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Montana
      • Missoula, Montana, Stany Zjednoczone
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Stany Zjednoczone
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone
      • Corning, New York, Stany Zjednoczone
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone
      • Jacksonville, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Greenville, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone
      • West Colombia, South Carolina, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone
      • Waco, Texas, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone
      • Chesapeake, Virginia, Stany Zjednoczone
      • Newport News, Virginia, Stany Zjednoczone
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone
      • Winchester, Virginia, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Pullman, Washington, Stany Zjednoczone
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent lub jego opiekun prawny musi przedstawić podpisaną, świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Pacjent musi mieszkać w USA.
  • Pacjent musi mieć potwierdzone rozpoznanie choroby Pompego, zdefiniowanej jako udokumentowany niedobór enzymu kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA) z dowolnej tkanki i/lub mutacje genu GAA.
  • Pacjent musi mieć/miał udokumentowane kliniczne objawy przedmiotowe i podmiotowe choroby Pompego.
  • Pacjent musi być wcześniej leczony alglukozydazą alfa produkowaną na skalę komercyjną LUB nie był wcześniej leczony enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) w leczeniu choroby Pompego i spełniać co najmniej 1 z następujących kryteriów: wymagać wózka inwalidzkiego LUB wymagać wspomagania oddychania przez dowolną liczbę godzin (również w porze nocnej) poprzez wentylację nieinwazyjną.
  • Pacjent musi być w stanie przestrzegać wymaganego harmonogramu programu ocen.

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjent ma stan kliniczny niezwiązany z chorobą Pompego, który zakłócałby ocenę programu.
  • Pacjent jest obecnie włączony do jakichkolwiek badań klinicznych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 sierpnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 sierpnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

6 lutego 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lutego 2014

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGLU03907

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lithuania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj