Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Alglucosidase Alfa Tijdelijk Toegangsprogramma (ATAP)

4 februari 2014 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company
De ziekte van Pompe (ook bekend als glycogeenstapelingsziekte type II) wordt veroorzaakt door een tekort aan een cruciaal enzym in het lichaam, zure alfa-glucosidase (GAA) genaamd. Normaal gesproken wordt GAA door de lichaamscellen gebruikt om glycogeen (een opgeslagen vorm van suiker) af te breken in gespecialiseerde structuren die lysosomen worden genoemd. Bij patiënten met de ziekte van Pompe stapelt een overmatige hoeveelheid glycogeen zich op en wordt opgeslagen in verschillende weefsels, met name hart- en skeletspieren, waardoor hun normale functie wordt belemmerd. Het doel van deze uitgebreide toegangsstudie is om patiënten met de ziekte van Pompe in de Verenigde Staten (VS) voor een beperkte tijd toegang te geven tot alglucosidase alfa geproduceerd uit een opgeschaald productieproces totdat productie op deze schaal wordt goedgekeurd voor commercieel gebruik door de Food en Geneesmiddelenadministratie.

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Uitgebreide toegang

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Sheffield, Alabama, Verenigde Staten
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten
      • Prescott, Arizona, Verenigde Staten
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten
    • California
      • Bakersfield, California, Verenigde Staten
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten
      • Sacramento, California, Verenigde Staten
      • San Diego, California, Verenigde Staten
      • Stanford, California, Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Verenigde Staten
      • Coral Springs, Florida, Verenigde Staten
      • Daytona Beach, Florida, Verenigde Staten
      • Gainsville, Florida, Verenigde Staten
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Verenigde Staten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten
    • Maine
      • Augusta, Maine, Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
      • Springfield, Massachusetts, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten
      • Lake Orion, Michigan, Verenigde Staten
      • Rochester Hills, Michigan, Verenigde Staten
      • St. Joseph, Michigan, Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten
    • Montana
      • Missoula, Montana, Verenigde Staten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten
    • New Jersey
      • Midland Park, New Jersey, Verenigde Staten
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten
      • Corning, New York, Verenigde Staten
      • Manhasset, New York, Verenigde Staten
      • New York, New York, Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Verenigde Staten
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten
      • Jacksonville, North Carolina, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten
      • Greenville, Ohio, Verenigde Staten
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten
      • West Colombia, South Carolina, Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten
      • Waco, Texas, Verenigde Staten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten
      • Chesapeake, Virginia, Verenigde Staten
      • Newport News, Virginia, Verenigde Staten
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten
      • Winchester, Virginia, Verenigde Staten
    • Washington
      • Pullman, Washington, Verenigde Staten
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De patiënt of de wettelijke voogd van de patiënt moet een ondertekende, geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan het uitvoeren van studiegerelateerde procedures.
  • De patiënt moet in de VS wonen.
  • De patiënt moet een bevestigde diagnose van de ziekte van Pompe hebben, gedefinieerd als gedocumenteerde zuur-alfa-glucosidase (GAA)-enzymdeficiëntie van elke weefselbron en/of GAA-genmutaties.
  • De patiënt moet gedocumenteerde klinische tekenen en symptomen van de ziekte van Pompe hebben/gehad.
  • De patiënt moet een eerdere behandeling hebben/gehad met alglucosidase alfa geproduceerd op commerciële schaal OF naïef zijn voor enzymvervangingstherapie (ERT) voor de behandeling van de ziekte van Pompe en voldoen aan ten minste 1 van de volgende criteria: een rolstoel nodig hebben OF enige ademhalingshulp nodig hebben voor een willekeurig aantal uren (ook 's nachts) door middel van niet-invasieve beademing.
  • De patiënt moet in staat zijn om te voldoen aan het vereiste programma van beoordelingen.

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • De patiënt heeft een klinische aandoening die geen verband houdt met de ziekte van Pompe en die de beoordeling van het programma zou verstoren.
  • De patiënt is momenteel ingeschreven in klinische onderzoeken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 augustus 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 augustus 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

23 augustus 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

6 februari 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 februari 2014

Laatst geverifieerd

1 februari 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGLU03907

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Glycogeenstapelingsziekte Type II (GSD-II)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren