鉄過剰の小児患者における Ferriprox™ (デフェリプロン) 経口液剤の安全性と有効性
2009年8月25日 更新者：ApoPharma
鉄過剰の輸血依存性貧血の小児患者におけるFerriprox™（デフェリプロン）経口液剤の安全性と有効性に関する24週間の非盲検非対照研究
- 主な目的は、輸血依存性貧血の小児患者における鉄過剰の治療におけるフェリプロックス経口液の安全性を評価することです。
- 第 2 の目的は、輸血依存性貧血の小児患者における鉄過剰の軽減におけるフェリプロックス経口液の有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、多施設共同、非盲検、単回治療、非対照研究となります。
輸血依存性貧血を患う鉄過剰の小児患者計100人がこの研究に登録される。対象となる患者には、フェリプロックス（デフェリプロン）経口液100 mg/mLが、1日総用量75 mg/kg体重で投与される。 100 mg/kg 体重を 3 回に分けて 24 週間投与します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
100
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 10歳以下の患者。
- ブラックファン・ダイアモンド貧血以外の輸血依存性貧血と確定診断されており、キレート療法を必要とする慢性鉄過剰症を患っている患者。
- 慢性輸血プログラムに参加しており、少なくとも1年間、年間少なくとも8回の赤血球輸血を受けている患者。
- 血清フェリチン濃度が 1000 μg/L を超えることで評価される鉄過剰症の患者。
除外基準:
- Blackfan-Diamond 貧血と診断された患者。
- -好中球減少症/無顆粒球症（絶対好中球数（ANC）<1.5×109/L）または血小板減少症（血小板数<50.0×109/L）を経験した患者。
- 以前にフェリプロックスによる治療を受けており、重篤な副作用またはフェリプロックスの中止を必要とする不耐症を示した患者。
- 異常な肝機能の証拠がある患者（ALTレベルが正常の上限の3倍を超えている；値が正常に戻るまでエントリーが延期される場合がある）。
- 腎不全の証拠があり、血清クレアチニンレベルが正常の上限の2倍を超える患者。値が正常に戻るまでエントリが遅れる場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：あ
フェリプロックス オーラル ソリューションのシングル トリートメント
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フェリプロックス（デフェリプロン）経口液は、1 日総用量 75 mg/kg 体重または 100 mg/kg 体重を 3 回に分けて 24 週間経口投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の発生
時間枠：24週間
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24週間にわたる有害事象の数
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24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインからの血清フェリチン濃度の変化。
時間枠：ベースラインと 24 週間
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研究のすべての参加者について、ベースラインから24週目までの血清フェリチン濃度の変化が測定および分析されました。
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ベースラインと 24 週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Prof. Mohsen S El Alfy, MD、Children Hospital, Ain Shams University, Cairo, Egypt
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2007年8月1日
一次修了 (実際)
2008年7月1日
研究の完了 (実際)
2008年7月1日
試験登録日
最初に提出
2007年9月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2007年9月12日
最初の投稿 (見積もり)
2007年9月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2009年9月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2009年8月25日
最終確認日
2009年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。