Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost perorálního roztoku Ferriprox™ (Deferiprone) u dětských pacientů s přetížením železem

25. srpna 2009 aktualizováno: ApoPharma

24týdenní, otevřená, nekontrolovaná studie bezpečnosti a účinnosti perorálního roztoku Ferriprox™ (Deferiprone) u pediatrických pacientů přetížených železem s anémií závislou na transfuzi

  • Primárním cílem je posoudit bezpečnost perorálního roztoku Ferriprox pro léčbu přetížení železem u dětských pacientů s anémií závislou na transfuzi.
  • Sekundárním cílem je posoudit účinnost perorálního roztoku Ferriprox při snižování přetížení železem u pediatrických pacientů s anémií závislou na transfuzi.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Půjde o multicentrickou, otevřenou, nekontrolovanou studii s jednou léčbou. Do studie bude zařazeno celkem 100 pediatrických pacientů přetížených železem s anémií závislou na transfuzi. Vhodní pacienti dostanou Ferriprox (deferipron) perorální roztok, 100 mg/ml, v celkové denní dávce 75 mg/kg tělesné hmotnosti nebo 100 mg/kg tělesné hmotnosti, rozdělených do tří (3) dávek, po dobu 24 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

100

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • Abo El Reish Hospital, Cairo University
      • Cairo, Egypt
        • Children Hospital, Ain Shams University
  • Indonésie
      • Jakarta, Indonésie, 10010
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50603
        • University of Malaya Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku ≤ 10 let.
  • Pacienti, kteří mají potvrzenou diagnózu anémie závislé na transfuzi, jiné než Blackfan-Diamondova anémie, a mají chronické přetížení železem vyžadující chelatační terapii.
  • Pacienti, kteří jsou v chronickém transfuzním programu a kteří dostávali alespoň osm (8) transfuzí červených krvinek ročně po dobu minimálně jednoho roku.
  • Pacienti, kteří jsou přetíženi železem, jak bylo hodnoceno koncentrací feritinu v séru vyšší než 1000 µg/l.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s diagnózou Blackfan-Diamondova anémie.
  • Pacienti, kteří prodělali neutropenii/agranulocytózu (absolutní počet neutrofilů (ANC) < 1,5 x 109/l) nebo trombocytopenii (počet krevních destiček < 50,0 x 109/l).
  • Pacienti, kteří byli v minulosti léčeni přípravkem Ferriprox a vykazovali závažné nežádoucí reakce nebo intoleranci vyžadující vysazení přípravku Ferriprox.
  • Pacienti s prokázanou abnormální funkcí jater (hladina ALT > 3násobek horní hranice normy; vstup může být odložen, dokud se hodnoty nevrátí k normálu).
  • Pacienti s prokázanou renální insuficiencí, charakterizovanou hladinou kreatininu v séru > 2násobek horní hranice normy; vstup může být zpožděn, dokud se hodnoty nevrátí k normálu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: A
Ferriprox perorální roztok jednorázové ošetření
Lék: Deferipron
Ferriprox (deferipron) perorální roztok bude podáván perorálně v celkové denní dávce 75 mg/kg tělesné hmotnosti nebo 100 mg/kg tělesné hmotnosti, rozdělené do 3 dávek, po dobu 24 týdnů.
Ostatní jména:
  • Ferriprox perorální roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod
Časové okno: 24 týdnů
Počet nežádoucích příhod za 24 týdnů
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace feritinu v séru od výchozí hodnoty.
Časové okno: Výchozí stav a 24 týdnů
U všech účastníků studie byla měřena a analyzována změna koncentrace feritinu v séru od výchozí hodnoty do týdne 24
Výchozí stav a 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ApoPharma

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Prof. Mohsen S El Alfy, MD, Children Hospital, Ain Shams University, Cairo, Egypt

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. září 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. září 2007

První zveřejněno (Odhad)

14. září 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

2. září 2009

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. srpna 2009

Naposledy ověřeno

1. srpna 2009

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LA30-0307

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deferipron

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit