Безопасность и эффективность перорального раствора Ferriprox™ (деферипрон) у педиатрических пациентов с перегрузкой железом
25 августа 2009 г. обновлено: ApoPharma
24-недельное открытое неконтролируемое исследование безопасности и эффективности перорального раствора Ferriprox™ (деферипрон) у детей с перегрузкой железом и трансфузионно-зависимой анемией
- Основная цель — оценить безопасность перорального раствора Феррипрокса для лечения перегрузки железом у детей с трансфузионно-зависимой анемией.
- Второй целью является оценка эффективности перорального раствора Феррипрокса в снижении перегрузки железом у детей с трансфузионно-зависимой анемией.
Обзор исследования
Подробное описание
Это будет многоцентровое, открытое, однократное, неконтролируемое исследование.
Всего в исследование будет включено 100 педиатрических пациентов с трансфузионно-зависимой анемией с перегрузкой железом. Подходящие пациенты будут получать пероральный раствор Феррипрокса (деферипрон) в дозе 100 мг/мл в общей суточной дозе 75 мг/кг массы тела или 100 мг/кг массы тела, разделенные на три (3) приема, в течение 24 недель.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
100
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 10 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты в возрасте ≤ 10 лет.
- Пациенты с подтвержденным диагнозом трансфузионно-зависимой анемии, отличной от анемии Блэкфана-Даймонда, и страдающие хронической перегрузкой железом, требующие хелатирующей терапии.
- Пациенты, находящиеся в программе хронических переливаний крови и получившие не менее восьми (8) переливаний эритроцитарной массы в год в течение как минимум одного года.
- Пациенты с перегрузкой железом, о чем свидетельствует концентрация ферритина в сыворотке выше 1000 мкг/л.
Критерий исключения:
- Пациенты с диагнозом анемия Блэкфана-Даймонда.
- Пациенты с нейтропенией/агранулоцитозом (абсолютное число нейтрофилов (АНЧ) < 1,5 x 109/л) или тромбоцитопенией (количество тромбоцитов < 50,0 x 109/л).
- Пациенты, ранее проходившие лечение Феррипроксом и у которых наблюдались серьезные побочные реакции или непереносимость, требующие отмены Феррипрокса.
- Пациенты с признаками нарушения функции печени (уровень АЛТ более чем в 3 раза превышает верхнюю границу нормы; запись может быть отложена до тех пор, пока значения не вернутся к норме).
- Пациенты с признаками почечной недостаточности, характеризующиеся уровнем креатинина в сыворотке > 2 раз превышающим верхнюю границу нормы; ввод может быть отложен до тех пор, пока значения не вернутся к норме.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: А
Пероральный раствор Феррипрокс для однократного применения
|
Пероральный раствор феррипрокса (деферипрон) будет вводиться перорально в общей суточной дозе 75 мг/кг массы тела или 100 мг/кг массы тела, разделенной на 3 приема, в течение 24 недель.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Возникновение нежелательных явлений
Временное ограничение: 24 недели
|
Количество нежелательных явлений за 24 недели
|
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение концентрации ферритина в сыворотке по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 недели
|
Изменение концентрации ферритина в сыворотке от исходного уровня до 24-й недели измеряли и анализировали для всех участников исследования.
|
Исходный уровень и 24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Prof. Mohsen S El Alfy, MD, Children Hospital, Ain Shams University, Cairo, Egypt
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 августа 2007 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июля 2008 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июля 2008 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 сентября 2007 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 сентября 2007 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
14 сентября 2007 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
2 сентября 2009 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 августа 2009 г.
Последняя проверка
1 августа 2009 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LA30-0307
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Деферипрон
-
Inova Health Care ServicesРекрутингСерповидно-клеточная анемияСоединенные Штаты