Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av Ferriprox™ (Deferipron) oral oppløsning hos jernoverbelastede pediatriske pasienter

25. august 2009 oppdatert av: ApoPharma

En 24-ukers, åpen etikett, ukontrollert studie av sikkerheten og effekten av Ferriprox™ (Deferipron) mikstur i jernoverbelastede pediatriske pasienter med transfusjonsavhengig anemi

  • Hovedmålet er å vurdere sikkerheten til Ferriprox mikstur for behandling av jernoverskudd hos pediatriske pasienter med transfusjonsavhengig anemi.
  • Det sekundære målet er å vurdere effekten av Ferriprox mikstur i å redusere jernoverskudd hos pediatriske pasienter med transfusjonsavhengig anemi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette vil være en multisenter, åpen etikett, enkeltbehandling, ukontrollert studie. Totalt 100 jernoverbelastede pediatriske pasienter med transfusjonsavhengig anemi vil bli registrert i studien. Kvalifiserte pasienter vil få Ferriprox (deferipron) mikstur, 100 mg/ml, med en total daglig dose på 75 mg/kg kroppsvekt eller 100 mg/kg kroppsvekt, fordelt på tre (3) doser, i 24 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

100

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • Abo El Reish Hospital, Cairo University
      • Cairo, Egypt
        • Children Hospital, Ain Shams University
  • Indonesia
      • Jakarta, Indonesia, 10010
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50603
        • University of Malaya Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 10 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter som er ≤ 10 år.
  • Pasienter som har en bekreftet diagnose av transfusjonsavhengig anemi, annet enn Blackfan-Diamond-anemi, og som har kronisk jernoverbelastning som krever kelasjonsbehandling.
  • Pasienter som er i et kronisk transfusjonsprogram, og som har mottatt minst åtte (8) røde blodlegemer per år i minimum ett år.
  • Pasienter som er overbelastet med jern, vurdert ved serumferritinkonsentrasjon over 1000 µg/L.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som har diagnosen Blackfan-Diamond anemi.
  • Pasienter som har opplevd nøytropeni/agranulocytose (absolutt nøytrofiltall (ANC) < 1,5 x 109/L) eller trombocytopeni (antall blodplater < 50,0 x 109/L).
  • Pasienter som har hatt tidligere behandling med Ferriprox og viste alvorlige bivirkninger eller intoleranse som krevde seponering av Ferriprox.
  • Pasienter med tegn på unormal leverfunksjon (ALT-nivå > 3 ganger øvre normalgrense; inntreden kan bli forsinket til verdiene går tilbake til det normale).
  • Pasienter med tegn på nyresvikt, karakterisert ved serumkreatininnivå > 2 ganger øvre normalgrense; inntasting kan bli forsinket til verdiene går tilbake til det normale.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: EN
Ferriprox Oral Solution enkeltbehandling
Legemiddel: Deferipron
Ferriprox (deferipron) mikstur vil gis oralt med en total daglig dose på 75 mg/kg kroppsvekt eller 100 mg/kg kroppsvekt, delt på 3 doser, i 24 uker.
Andre navn:
  • Ferriprox oral oppløsning

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: 24 uker
Antall uønskede hendelser over 24 uker
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i serumferritinkonsentrasjon fra baseline.
Tidsramme: Baseline og 24 uker
Endringen i serumferritinkonsentrasjon fra baseline til uke 24 ble målt og analysert for alle deltakerne i studien
Baseline og 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ApoPharma

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Prof. Mohsen S El Alfy, MD, Children Hospital, Ain Shams University, Cairo, Egypt

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2007

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. september 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. september 2007

Først lagt ut (Anslag)

14. september 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

2. september 2009

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. august 2009

Sist bekreftet

1. august 2009

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LA30-0307

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Overbelastning av jern

Kliniske studier på Deferipron

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malta

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere