Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af Ferriprox™ (Deferipron) oral opløsning til jernoverbelastede pædiatriske patienter

25. august 2009 opdateret af: ApoPharma

En 24-ugers, åben etiket, ukontrolleret undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​Ferriprox™ (Deferipron) oral opløsning i jernoverbelastede pædiatriske patienter med transfusionsafhængig anæmi

  • Det primære formål er at vurdere sikkerheden af ​​Ferriprox oral opløsning til behandling af jernoverskud hos pædiatriske patienter med transfusionsafhængig anæmi.
  • Det sekundære mål er at vurdere effektiviteten af ​​Ferriprox oral opløsning til at reducere jernoverskud hos pædiatriske patienter med transfusionsafhængig anæmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et multicenter, åbent, enkelt behandling, ukontrolleret undersøgelse. I alt 100 jern-overbelastede pædiatriske patienter med transfusionsafhængig anæmi vil blive inkluderet i undersøgelsen. Kvalificerede patienter vil modtage Ferriprox (deferipron) oral opløsning, 100 mg/ml, i en samlet daglig dosis på 75 mg/kg kropsvægt eller 100 mg/kg legemsvægt, fordelt på tre (3) doser i 24 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

100

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Egypten
      • Cairo, Egypten
        • Abo El Reish Hospital, Cairo University
      • Cairo, Egypten
        • Children Hospital, Ain Shams University
  • Indonesien
      • Jakarta, Indonesien, 10010
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50603
        • University of Malaya Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der er ≤ 10 år.
  • Patienter, som har en bekræftet diagnose af transfusionsafhængig anæmi, bortset fra Blackfan-Diamond-anæmi, og som har kronisk jernoverbelastning, der kræver chelationsbehandling.
  • Patienter, der er i et kronisk transfusionsprogram, og som har modtaget mindst otte (8) transfusioner af røde blodlegemer om året i minimum et år.
  • Patienter med jernoverbelastning vurderet ved serumferritinkoncentration på mere end 1000 µg/L.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der har diagnosen Blackfan-Diamond anæmi.
  • Patienter, der har oplevet neutropeni/agranulocytose (absolut neutrofiltal (ANC) < 1,5 x 109/L) eller trombocytopeni (trombocyttal < 50,0 x 109/L).
  • Patienter, som tidligere har været i behandling med Ferriprox og udviste alvorlige bivirkninger eller intolerance, der krævede seponering af Ferriprox.
  • Patienter med tegn på unormal leverfunktion (ALT-niveau > 3 gange den øvre normalgrænse; indgangen kan blive forsinket, indtil værdierne vender tilbage til det normale).
  • Patienter med tegn på nyresvigt, karakteriseret ved serumkreatininniveau > 2 gange den øvre normalgrænse; indtastning kan blive forsinket, indtil værdierne vender tilbage til det normale.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: EN
Ferriprox Oral Solution enkelt behandling
Medicin: Deferipron
Ferriprox (deferipron) oral opløsning vil blive givet oralt i en samlet daglig dosis på 75 mg/kg legemsvægt eller 100 mg/kg legemsvægt, opdelt i 3 doser, i 24 uger.
Andre navne:
  • Ferriprox oral opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: 24 uger
Antal uønskede hændelser over 24 uger
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i serumferritinkoncentration fra baseline.
Tidsramme: Baseline og 24 uger
Ændringen i serumferritinkoncentrationen fra baseline til uge 24 blev målt og analyseret for alle deltagere i undersøgelsen
Baseline og 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ApoPharma

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Prof. Mohsen S El Alfy, MD, Children Hospital, Ain Shams University, Cairo, Egypt

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. september 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. september 2007

Først opslået (Skøn)

14. september 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

2. september 2009

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. august 2009

Sidst verificeret

1. august 2009

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LA30-0307

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Overbelastning af jern

Kliniske forsøg med Deferipron

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner