Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Ferriprox™ (Deferiprone) belsőleges oldat biztonságossága és hatékonysága vastúlterheléses gyermekbetegeknél

2009. augusztus 25. frissítette: ApoPharma

24 hetes, nyílt, ellenőrizetlen vizsgálat a Ferriprox™ (Deferiprone) belsőleges oldat biztonságosságáról és hatékonyságáról vastúlterheléses, transzfúziófüggő anémiában szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél

  • Az elsődleges cél a Ferriprox belsőleges oldat biztonságosságának felmérése a vastúlterhelés kezelésére transzfúziófüggő anémiában szenvedő gyermekeknél.
  • A másodlagos cél a Ferriprox belsőleges oldat hatékonyságának felmérése a vastúlterhelés csökkentésében transzfúziófüggő anémiában szenvedő gyermek betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy többközpontú, nyílt, egyetlen kezelésű, ellenőrizetlen vizsgálat lesz. Összesen 100 vas-túlterhelt, transzfúziófüggő vérszegénységben szenvedő gyermekbeteget vonnak be a vizsgálatba. A jogosult betegek 100 mg/ml-es Ferriprox (deferipron) belsőleges oldatot kapnak 75 mg/ttkg napi összdózisban, ill. 100 mg/ttkg, három (3) adagra osztva, 24 hétig.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

100

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyiptom
      • Cairo, Egyiptom
        • Abo El Reish Hospital, Cairo University
      • Cairo, Egyiptom
        • Children Hospital, Ain Shams University
  • Indonézia
      • Jakarta, Indonézia, 10010
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50603
        • University of Malaya Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 10 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • ≤ 10 évesnél fiatalabb betegek.
  • Azok a betegek, akiknél a Blackfan-Diamond vérszegénységtől eltérő transzfúziófüggő anémia diagnosztizált, és krónikus vastúlterhelésben szenvednek, amely kelátképző terápiát igényel.
  • Olyan betegek, akik krónikus transzfúziós programban vesznek részt, és évente legalább nyolc (8) vörösvérsejt-transzfúziót kaptak legalább egy évig.
  • Vastúlterhelésben szenvedő betegek 1000 µg/l-nél nagyobb szérum ferritinkoncentráció alapján.

Kizárási kritériumok:

  • Betegek, akiknél Blackfan-Diamond vérszegénységet diagnosztizáltak.
  • Olyan betegek, akiknél neutropenia/agranulocytosis (abszolút neutrofilszám (ANC) < 1,5 x 109/l) vagy thrombocytopenia (thrombocytaszám < 50,0 x 109/l) fordult elő.
  • Azok a betegek, akik korábban Ferriprox-kezelést kaptak, és súlyos mellékhatást vagy intoleranciát mutattak, ami miatt a Ferriprox-kezelés megszakítása szükséges.
  • Olyan betegek, akiknél kóros májműködésre utaló jelek vannak (ALT-szint > a normálérték felső határának háromszorosa; a belépés elhalasztható, amíg az értékek vissza nem térnek a normál értékre).
  • Veseelégtelenségben szenvedő betegek, akiknél a szérum kreatinin szintje a normálérték felső határának kétszerese; A bevitel késleltethető, amíg az értékek vissza nem térnek a normál értékre.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: A
Ferriprox belsőleges oldat egyszeri kezelés
Drog: Deferiprone
A Ferriprox (deferipron) belsőleges oldatot szájon át kell beadni 75 mg/ttkg vagy 100 mg/ttkg teljes napi adagban, 3 adagra osztva, 24 héten keresztül.
Más nevek:
  • Ferriprox belsőleges oldat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 24 hét
Nemkívánatos események száma 24 hét alatt
24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szérum ferritin koncentrációjának változása az alapértékhez képest.
Időkeret: Alapállapot és 24 hét
A szérum ferritin koncentrációjának változását a kiindulási értékről a 24. hétre megmérték és elemezték a vizsgálat összes résztvevőjénél
Alapállapot és 24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

ApoPharma

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Prof. Mohsen S El Alfy, MD, Children Hospital, Ain Shams University, Cairo, Egypt

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2008. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2008. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. szeptember 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. szeptember 12.

Első közzététel (Becslés)

2007. szeptember 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2009. szeptember 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. augusztus 25.

Utolsó ellenőrzés

2009. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LA30-0307

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Vas túlterhelés

Klinikai vizsgálatok a Deferiprone

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Taiwan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel