Seguridad y eficacia de la solución oral Ferriprox™ (deferiprona) en pacientes pediátricos con sobrecarga de hierro
25 de agosto de 2009 actualizado por: ApoPharma
Estudio abierto, no controlado, de 24 semanas de duración sobre la seguridad y eficacia de la solución oral Ferriprox™ (deferiprona) en pacientes pediátricos con sobrecarga de hierro y anemia dependiente de transfusiones
- El objetivo principal es evaluar la seguridad de Ferriprox solución oral para el tratamiento de la sobrecarga de hierro en pacientes pediátricos con anemia dependiente de transfusiones.
- El objetivo secundario es evaluar la eficacia de Ferriprox solución oral para reducir la sobrecarga de hierro en pacientes pediátricos con anemia dependiente de transfusiones.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este será un estudio multicéntrico, abierto, de tratamiento único y no controlado.
Se inscribirá en el estudio un total de 100 pacientes pediátricos con sobrecarga de hierro y anemia dependiente de transfusiones. Los pacientes elegibles recibirán una solución oral de Ferriprox (deferiprona), 100 mg/ml, en una dosis diaria total de 75 mg/kg de peso corporal o 100 mg/kg de peso corporal, repartidos en tres (3) tomas, durante 24 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
100
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 10 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes ≤ 10 años de edad.
- Pacientes que tienen un diagnóstico confirmado de anemia dependiente de transfusiones, distinta de la anemia Blackfan-Diamond, y tienen sobrecarga crónica de hierro que requiere terapia de quelación.
- Pacientes que están en un programa de transfusiones crónicas y que han recibido al menos ocho (8) transfusiones de glóbulos rojos por año durante un mínimo de un año.
- Pacientes con sobrecarga de hierro evaluada por una concentración de ferritina sérica superior a 1000 µg/L.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que tengan un diagnóstico de anemia Blackfan-Diamond.
- Pacientes que hayan experimentado neutropenia/agranulocitosis (recuento absoluto de neutrófilos (RAN) < 1,5 x 109/l) o trombocitopenia (recuento de plaquetas < 50,0 x 109/l).
- Pacientes que hayan tenido tratamiento previo con Ferriprox y presenten reacciones adversas graves o intolerancia que requieran la suspensión de Ferriprox.
- Pacientes con evidencia de función hepática anormal (nivel de ALT > 3 veces el límite superior normal; la entrada puede retrasarse hasta que los valores vuelvan a la normalidad).
- Pacientes con evidencia de insuficiencia renal, caracterizada por un nivel de creatinina sérica > 2 veces el límite superior normal; la entrada puede retrasarse hasta que los valores vuelvan a la normalidad.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Otro: A
Ferriprox Solución Oral tratamiento único
|
La solución oral de Ferriprox (deferiprona) se administrará por vía oral a una dosis diaria total de 75 mg/kg de peso corporal o 100 mg/kg de peso corporal, dividida en 3 dosis, durante 24 semanas.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Ocurrencia de Eventos Adversos
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Número de eventos adversos durante 24 semanas
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la concentración de ferritina sérica desde el inicio.
Periodo de tiempo: Línea de base y 24 semanas
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Se midió y analizó el cambio en la concentración de ferritina sérica desde el inicio hasta la semana 24 para todos los participantes en el estudio.
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Línea de base y 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Prof. Mohsen S El Alfy, MD, Children Hospital, Ain Shams University, Cairo, Egypt
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2007
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2008
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2008
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de septiembre de 2007
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de septiembre de 2007
Publicado por primera vez (Estimar)
14 de septiembre de 2007
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
2 de septiembre de 2009
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de agosto de 2009
Última verificación
1 de agosto de 2009
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LA30-0307
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